Transplantation af mesenkymale stamceller til patienter med recidiverende/refraktær aplastisk anæmi. (MSC)

Inklusionskriterier:

• Patienter skal opfylde definitionen af ​​aplastisk anæmi:

Der skal være mindst to af følgende:

hæmoglobin < 100 g/l; blodpladetal < 50 x 109/L; neutrofiltal < 1,5 x 109/L og en hypocellulær knoglemarv;

SAA som defineret ved en hypocellulær knoglemarv med <25 % cellularitet og to af følgende:

neutrofiltal < 0,5 x 109/L blodplader < 20 x 109/L retikulocytter < 20 x 109/L nSAA som defineret ved en hypocellulær knoglemarv og cytopeni i mindst to cellelinjer og neutrofiltal > 0,5 x 109/L og rød celle- og/eller blodpladetransfusionsafhængighed.

• Patienter tilhører erhvervet aplastisk anæmi.
• Patienter med en SAA i anamnesen skal have haft et ufuldstændigt respons mindst 3 måneder efter behandling med ATG/CsA, eller de skal have haft tilbagefald efter et indledende respons på behandlingen, og de har ikke en HLA-matchet donor til knoglemarvstransplantation. Patienter med nSAA i anamnesen skal have røde blodlegemer og/eller blodpladetransfusionsafhængighed.
• Perifere blodtællinger på tilmeldingstidspunktet skal omfatte mindst én af følgende: hæmoglobin < 90 g/L eller røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængighed, PMN < 1 x 109/L eller blodpladetal < 50 x 109/L .
• Patienter skal have organfunktion som defineret nedenfor:

total bilirubin inden for normale institutionelle grænser (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × institutionel øvre grænse for normal AST (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Kreatinin inden for normale institutionelle grænser (NV: 53-106 umol/L) eller kreatininclearance > 1,25 ml/s for patienter med kreatininniveauer over institutionelle normale.

• Alder minimum 16 år uden øvre aldersgrænse.
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter får muligvis ikke andre forsøgsmidler inden for 4 uger efter undersøgelsens start.
• Anamnese med allergiske reaktioner tilskrevet forbindelser med lignende biologisk sammensætning som mesenkymale stamceller.
• Nuværende diagnose af Fanconis anæmi, Dyskeratosis Congenita (DC) eller andre arvelige former for AA.
• Psykiatrisk, vanedannende eller enhver anden lidelse, der kompromitterer evnen til at give et virkelig informeret samtykke.
• Alder < 16 år.
• ECOG ydeevnestatus > 2.
• Malignitet inden for de sidste 5 år.
• Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion (defineret som invasiv svampeinfektion og progressiv CMV-viræmi), symptomatisk kongestiv hjertesvigt (NYH klasse III og IV), ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
• Gravide eller ammende kvinder.
• HIV-positive patienter.