Mesenkymaalisten kantasolujen siirto potilaille, joilla on uusiutunut/refraktorinen aplastinen anemia. (MSC)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaiden on täytettävä aplastisen anemian määritelmä:

Siellä on oltava vähintään kaksi seuraavista:

hemoglobiini < 100 g/l; verihiutaleiden määrä < 50 x 109/l; neutrofiilien määrä < 1,5 x 109/l ja hyposellulaarinen luuydin;

SAA määritellään hyposellulaarisella luuytimellä, jonka soluisuus on < 25 %, ja kahdella seuraavista:

neutrofiilien määrä < 0,5 x 109/l verihiutaleet < 20 x 109/l retikulosyytit < 20 x 109/l nSAA määritettynä hyposellulaarisen luuytimen ja sytopenian perusteella vähintään kahdessa solulinjassa ja neutrofiilien määrä > 0,5 x 109/l, ja punainen solu- ja/tai verihiutaleiden siirtoriippuvuus.

• Potilaat kuuluvat hankinnaiseen aplastiseen anemiaan.
• Potilailla, joilla on anamneesissa SAA, on täytynyt olla epätäydellinen vaste vähintään 3 kuukautta ATG/CsA-hoidon jälkeen, tai heillä on täytynyt olla uusiutuminen alkuperäisen hoitovasteen jälkeen, eikä heillä ole HLA-vastaavaa luovuttajaa luuytimen siirtoa varten. Potilailla, joilla on ollut nSAA, on oltava punasolujen ja/tai verihiutaleiden siirtoriippuvuus.
• Rekisteröitymisen yhteydessä perifeerisen verenkuvan on sisällettävä vähintään yksi seuraavista: hemoglobiini < 90 g/l tai punasolujen (RBC) verensiirtoriippuvuus, PMN < 1 x 109/l tai verihiutaleiden määrä < 50 x 109/l .
• Potilailla on oltava alla määritelty elintoiminto:

kokonaisbilirubiini normaaleissa institutionaalisissa rajoissa (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × laitoksen normaalin AST:n yläraja (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Kreatiniini normaaleissa laitosrajoissa (NV: 53-106 umol/L) tai kreatiniinipuhdistuma > 1,25 ml/s potilailla, joiden kreatiniiniarvot ovat laitoksen normaalin yläpuolella.

• Alaikäraja 16 vuotta ilman yläikärajaa.
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat eivät välttämättä saa muita tutkimusaineita 4 viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
• Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen biologinen koostumus kuin mesenkymaaliset kantasolut.
• Nykyinen diagnoosi Fanconin anemiasta, dyskeratosis congenitasta (DC) tai muista AA:n perinnöllisistä muodoista.
• Psykiatrinen, riippuvuutta aiheuttava tai mikä tahansa muu häiriö, joka vaarantaa kyvyn antaa aidosti tietoinen suostumus.
• Ikä < 16 vuotta.
• ECOG-suorituskykytila ​​> 2.
• Pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio (määritelty invasiiviseksi sieni-infektioksi ja eteneväksi CMV-viremiaksi), oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (NYH-luokat III ja IV), epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset.
• HIV-positiiviset potilaat.