Trapianto di cellule staminali mesenchimali in pazienti con anemia aplastica recidivante/refrattaria. (MSC)

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono soddisfare la definizione di anemia aplastica:

Devono essere presenti almeno due dei seguenti elementi:

emoglobina < 100 g/L; conta piastrinica < 50 x 109/L; conta dei neutrofili < 1,5 x 109/L e midollo osseo ipocellulare;

SAA come definito da un midollo osseo ipocellulare di <25% di cellularità e due dei seguenti:

conta dei neutrofili < 0,5 x 109/L piastrine < 20 x 109/L reticolociti < 20 x 109/L nSAA come definito da midollo osseo ipocellulare e citopenia in almeno due linee cellulari e conta dei neutrofili > 0,5 x 109/L e rosso dipendenza da trasfusione di cellule e/o piastrine.

• I pazienti appartengono ad anemia aplastica acquisita.
• I pazienti con anamnesi di SAA devono aver avuto una risposta incompleta almeno 3 mesi dopo il trattamento con ATG/CsA, o devono aver avuto una ricaduta dopo una risposta iniziale al trattamento e non hanno un donatore HLA compatibile per il trapianto di midollo osseo. I pazienti con una storia di nSAA devono avere dipendenza da trasfusione di globuli rossi e/o piastrine.
• La conta ematica periferica al momento dell'arruolamento deve includere almeno uno dei seguenti: emoglobina < 90 g/L o dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC), PMN < 1 x 109/L o conta piastrinica < 50 x 109/L .
• I pazienti devono avere una funzione d'organo come definita di seguito:

bilirubina totale entro i normali limiti istituzionali (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × limite superiore istituzionale del normale AST (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Creatinina entro i normali limiti istituzionali (NV: 53-106 umol/L) o clearance della creatinina > 1,25 ml/s per pazienti con livelli di creatinina al di sopra della norma istituzionale.

• Età minima 16 anni senza limite massimo di età.
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.
• Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione biologica simile alle cellule staminali mesenchimali.
• Diagnosi attuale di Anemia di Fanconi, Discheratosi Congenita (DC) o altre forme ereditarie di AA.
• Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi altro disturbo che comprometta la capacità di dare un consenso realmente informato.
• Età < 16 anni.
• Stato delle prestazioni ECOG > 2.
• Tumori maligni negli ultimi 5 anni.
• Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva (definita come infezione fungina invasiva e viremia progressiva da CMV), insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (classe NYH III e IV), angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
• Donne incinte o che allattano.
• Pazienti sieropositivi.