Transplantation de cellules souches mésenchymateuses à des patients atteints d'anémie aplasique récidivante/réfractaire. (MSC)

Critère d'intégration:

• Les patients doivent répondre à la définition de l'anémie aplasique :

Il doit y avoir au moins deux des éléments suivants :

hémoglobine < 100g/L ; numération plaquettaire < 50 x 109/L ; nombre de neutrophiles < 1,5 x 109/L et moelle osseuse hypocellulaire ;

AAS tel que défini par une moelle osseuse hypocellulaire de < 25 % de cellularité et deux des éléments suivants :

nombre de neutrophiles < 0,5 x 109/L plaquettes < 20 x 109/L réticulocytes < 20 x 109/L nSAA tel que défini par une moelle osseuse hypocellulaire et une cytopénie dans au moins deux lignées cellulaires et nombre de neutrophiles > 0,5 x 109/L, et rouge dépendance aux transfusions cellulaires et/ou plaquettaires.

• Les patients appartiennent à l'anémie aplasique acquise.
• Les patients ayant des antécédents d'AAS doivent avoir eu une réponse incomplète au moins 3 mois après le traitement par ATG/CsA, ou ils doivent avoir rechuté après une réponse initiale au traitement, et ils n'ont pas de donneur compatible HLA pour une greffe de moelle osseuse. Les patients ayant des antécédents de nSAA doivent avoir une dépendance aux transfusions de globules rouges et/ou de plaquettes.
• Les numérations globulaires périphériques au moment de l'inscription doivent inclure au moins l'un des éléments suivants : hémoglobine < 90 g/L ou dépendance à la transfusion de globules rouges (GR), PMN < 1 x 109/L ou numération plaquettaire < 50 x 109/L .
• Les patients doivent avoir une fonction organique telle que définie ci-dessous :

bilirubine totale dans les limites institutionnelles normales (NV : 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × limite supérieure institutionnelle de l'AST normale (NV : 0-35 U/L) ; ALT (NV : 0-40 U/L) Créatinine dans les limites institutionnelles normales (NV : 53-106 umol/L) ou clairance de la créatinine > 1,25 ml/s pour les patients dont les taux de créatinine sont supérieurs à la normale institutionnelle.

• Âge minimum 16 ans sans limite d'âge supérieure.
• Capacité à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Les patients peuvent ne pas recevoir d'autres agents expérimentaux dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude.
• Antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition biologique similaire aux cellules souches mésenchymateuses.
• Diagnostic actuel d'anémie de Fanconi, de dyskératose congénitale (DC) ou d'autres formes héréditaires d'AA.
• Trouble psychiatrique, addictif ou tout autre trouble qui compromet la capacité de donner un consentement véritablement éclairé.
• Âge < 16 ans.
• Statut de performance ECOG > 2.
• Malignité au cours des 5 dernières années.
• Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active (définie comme une infection fongique invasive et une virémie à CMV progressive), une insuffisance cardiaque congestive symptomatique (NYH classes III et IV), une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque.
• Femmes enceintes ou allaitantes.
• patients séropositifs.