Mesenchymale stamceltransplantatie naar patiënten met recidiverende/refractaire aplastische anemie. (MSC)

Inclusiecriteria:

• Patiënten moeten voldoen aan de definitie van aplastische anemie:

Er moeten ten minste twee van de volgende zijn:

hemoglobine < 100g/L; aantal bloedplaatjes < 50 x 109/L; aantal neutrofielen < 1,5 x 109/L en een hypocellulair beenmerg;

SAA zoals gedefinieerd door een hypocellulair beenmerg van <25% cellulariteit en twee van de volgende:

aantal neutrofielen < 0,5 x 109/l bloedplaatjes < 20 x 109/l reticulocyten < 20 x 109/l nSAA zoals gedefinieerd door hypocellulair beenmerg en cytopenie in ten minste twee cellijnen en aantal neutrofielen > 0,5 x 109/l, en rood afhankelijkheid van cel- en/of bloedplaatjestransfusie.

• Patiënten behoren tot verworven aplastische anemie.
• Patiënten met een voorgeschiedenis van SAA moeten ten minste 3 maanden na behandeling met ATG/CsA een onvolledige respons hebben gehad, of ze moeten een recidief hebben gehad na een eerste respons op de behandeling, en ze hebben geen HLA-gematchte donor voor beenmergtransplantatie. Patiënten met een voorgeschiedenis van nSAA moeten afhankelijk zijn van transfusies met rode bloedcellen en/of bloedplaatjes.
• Perifere bloedtellingen op het moment van inschrijving moeten ten minste een van de volgende bevatten: hemoglobine < 90 g/l of rode bloedcellen (RBC) transfusieafhankelijkheid, PMN < 1 x 109/l, of aantal bloedplaatjes < 50 x 109/l .
• Patiënten moeten een orgaanfunctie hebben zoals hieronder gedefinieerd:

totaal bilirubine binnen normale institutionele limieten (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × institutionele bovengrens van normale AST (NV: 0-35 E/L); ALAT (NV: 0-40 E/L) Creatinine binnen normale institutionele limieten (NV: 53-106 umol/L) of creatinineklaring > 1,25 ml/s voor patiënten met creatininespiegels boven de institutionele norm.

• Leeftijd minimaal 16 jaar zonder bovengrens.
• Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

• Het is mogelijk dat patiënten binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek geen andere onderzoeksagentia krijgen.
• Geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare biologische samenstelling als mesenchymale stamcellen.
• Huidige diagnose van Fanconi's anemie, Dyskeratosis Congenita (DC) of andere erfelijke vormen van AA.
• Psychiatrische, verslavings- of enige andere stoornis die het vermogen om echt geïnformeerde toestemming te geven in gevaar brengt.
• Leeftijd < 16 jaar.
• ECOG-prestatiestatus > 2.
• Maligniteit in de afgelopen 5 jaar.
• Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie (gedefinieerd als invasieve schimmelinfectie en progressieve CMV-viremie), symptomatisch congestief hartfalen (NYH-klasse III en IV), onstabiele angina pectoris of hartritmestoornissen.
• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
• HIV-positieve patiënten.