Transplantasjon av mesenkymale stamceller til pasienter med residiverende/refraktær aplastisk anemi. (MSC)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må oppfylle definisjonen av aplastisk anemi:

Det må være minst to av følgende:

hemoglobin < 100g/L; blodplateantall < 50 x 109/L; nøytrofiltall < 1,5 x 109/L, og en hypocellulær benmarg;

SAA som definert av en hypocellulær benmarg med <25 % cellularitet og to av følgende:

nøytrofiltall < 0,5 x 109/L blodplater < 20 x 109/L retikulocytter < 20 x 109/L nSAA som definert av en hypocellulær benmarg og cytopeni i minst to cellelinjer og nøytrofiltall > 0,5 x 109/L, og rød celle- og/eller blodplatetransfusjonsavhengighet.

• Pasienter tilhører ervervet aplastisk anemi.
• Pasienter med tidligere SAA må ha hatt en ufullstendig respons minst 3 måneder etter behandling med ATG/CsA, eller de må ha fått tilbakefall etter en første respons på behandlingen, og de har ikke en HLA-matchet donor for benmargstransplantasjon. Pasienter med nSAA i anamnesen må være avhengig av transfusjon av røde blodlegemer og/eller blodplater.
• Perifere blodtellinger på registreringstidspunktet må inkludere minst ett av følgende: hemoglobin < 90 g/L eller røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengighet, PMN < 1 x 109/L eller blodplateantall < 50 x 109/L .
• Pasienter må ha organfunksjon som definert nedenfor:

total bilirubin innenfor normale institusjonelle grenser (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × institusjonell øvre grense for normal AST (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Kreatinin innenfor normale institusjonsgrenser (NV: 53-106 umol/L) eller Kreatininclearance > 1,25 ml/s for pasienter med kreatininnivåer over institusjonsnormalen.

• Alder minimum 16 år uten øvre aldersgrense.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter vil kanskje ikke motta andre undersøkelsesmidler innen 4 uker etter at studien startet.
• Historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende biologisk sammensetning som mesenkymale stamceller.
• Nåværende diagnose av Fanconis anemi, Dyskeratosis Congenita (DC) eller andre arvelige former for AA.
• Psykiatrisk, avhengighetsskapende eller annen lidelse som kompromitterer evnen til å gi et virkelig informert samtykke.
• Alder < 16 år.
• ECOG-ytelsesstatus > 2.
• Malignitet de siste 5 årene.
• Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon (definert som invasiv soppinfeksjon og progressiv CMV-viremi), symptomatisk kongestiv hjertesvikt (NYH klasse III og IV), ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
• Gravide eller ammende kvinner.
• HIV-positive pasienter.