Przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pacjentom z nawracającą/oporną na leczenie niedokrwistością aplastyczną. (MSC)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą spełniać definicję niedokrwistości aplastycznej:

Muszą być co najmniej dwa z następujących elementów:

hemoglobina < 100g/l; liczba płytek krwi < 50 x 109/l; liczba neutrofilów < 1,5 x 109/l i hipokomórkowy szpik kostny;

SAA zgodnie z definicją hipokomórkowego szpiku kostnego o komórkowości <25% i dwóch z poniższych:

liczba neutrofilów < 0,5 x 109/l płytki krwi < 20 x 109/l retikulocyty < 20 x 109/l nSAA określone na podstawie hipokomórkowego szpiku kostnego i cytopenii w co najmniej dwóch liniach komórkowych i liczby neutrofili > 0,5 x 109/l oraz czerwone zależność od transfuzji komórek i/lub płytek krwi.

• Pacjenci należą do nabytej niedokrwistości aplastycznej.
• Pacjenci z SAA w wywiadzie muszą wykazywać niepełną odpowiedź co najmniej 3 miesiące po leczeniu ATG/CsA lub muszą mieć nawrót po początkowej odpowiedzi na leczenie i nie mają dawcy dopasowanego pod względem HLA do przeszczepu szpiku kostnego. Pacjenci z nSAA w wywiadzie muszą być uzależnieni od transfuzji krwinek czerwonych i/lub płytek krwi.
• Morfologia krwi obwodowej w momencie włączenia musi obejmować co najmniej jedno z poniższych: hemoglobina < 90 g/l lub zależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC), PMN < 1 x 109/l lub liczba płytek krwi < 50 x 109/l .
• Pacjenci muszą mieć czynność narządów zdefiniowaną poniżej:

bilirubina całkowita w granicach normy instytucjonalnej (NV: 0,0-20,5 umol/l) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × górna granica normy AST (NV: 0-35 j/l); AlAT (NV: 0-40 j./l) Kreatynina w normalnych granicach instytucji (NV: 53-106 umol/l) lub klirens kreatyniny > 1,25 ml/s u pacjentów ze stężeniem kreatyniny powyżej normy w placówce.

• Wiek minimum 16 lat bez górnej granicy wieku.
• Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci mogą nie otrzymywać żadnych innych badanych leków w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania.
• Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie biologicznym do mezenchymalnych komórek macierzystych.
• Aktualne rozpoznanie niedokrwistości Fanconiego, dyskeratozy wrodzonej (DC) lub innych dziedzicznych postaci AA.
• Psychiatryczne, uzależnieniowe lub jakiekolwiek inne zaburzenie, które zagraża zdolności do wyrażenia prawdziwie świadomej zgody.
• Wiek < 16 lat.
• Stan sprawności ECOG > 2.
• Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat.
• Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja (zdefiniowana jako inwazyjna infekcja grzybicza i postępująca wiremia CMV), objawowa zastoinowa niewydolność serca (klasa III i IV według NYH), niestabilna dusznica bolesna lub arytmia serca.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Pacjenci zakażeni wirusem HIV.