以前にASB-00-02に参加したムコ多糖症（MPS）VI患者の観察研究
2014年3月31日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
以前にASB-00-02に参加したMPS VI（マロートー・ラミー症候群）患者の再調査研究
Naglazyme® による MPS VI 患者の治療の長期効果に関する情報は限られており、治療済みおよび未治療の MPS VI 患者の自然史に関するデータも限られています。
再調査研究 ASB-00-03 は、長期のナグラザイム治療の効果と MPS VI 患者集団の自然史を理解するのに役立ちます。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
59
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center
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Manchester、イギリス、M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
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North Adelaide、オーストラリア
- Women's and Children's Hospital
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Mainz、ドイツ、55131
- Prof Michael Beck
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Lyon、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Porto Alegre、ブラジル、21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Porto、ポルトガル、4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前にASB-00-02に参加したMPS VIの患者
説明
包含基準:
- 書面による署名済みのインフォームド・コンセントを提供する意思および能力がある、または16歳未満の患者の場合は、研究の性質を説明した後、書面による同意（必要な場合）および法的に権限を与えられた代理人による書面によるインフォームド・コンセントを提供する、研究関連の手続きの前に。
- 以前は調査研究 ASB-00-02 に参加しており、MPS VI 診断の基準を満たしていました。
- すべての学習評価と手順を物理的に可能な限り実行する意欲がある。
除外基準:
- 研究への参加または安全性を妨げる可能性のある併発疾患または状態。
- 研究者の見解では、患者が研究を完了できないリスクが高いと思われる状態。
- MPS VI 治療の臨床研究への同時登録と無作為化。 BioMarin MPS VI 臨床監視プログラムに登録されている患者は、再調査研究 ASB-00-03 に登録することができます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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調査研究 ASB-00-02 と再調査研究 ASB-00-03 で完了した評価の線形比較
時間枠：Survey STudy ASB-00-02 に対して実行された評価の日付に依存する変数
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この研究は、調査研究 ASB-00-02 と同様の方法で実施されるように設計されています。
長期にわたる成果を直線的に比較するために、同様の評価が実行されます。
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Survey STudy ASB-00-02 に対して実行された評価の日付に依存する変数
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2012年10月1日
研究の完了 (実際)
2013年2月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月5日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年3月31日
最終確認日
2014年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASB-00-03
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。