Estudio observacional de pacientes con mucopolisacaridosis (MPS) VI que participaron previamente en ASB-00-02
31 de marzo de 2014 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de nueva encuesta de pacientes con MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy) que participaron previamente en ASB-00-02
Existe información limitada sobre los efectos a largo plazo del tratamiento de pacientes con MPS VI con Naglazyme® y datos limitados sobre la evolución natural de los pacientes con MPS VI tratados y no tratados.
El estudio de nueva encuesta ASB-00-03 ayudará a comprender los efectos del tratamiento a largo plazo con Naglazyme y la evolución natural de la población de pacientes con MPS VI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
59
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mainz, Alemania, 55131
- Prof Michael Beck
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North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
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Porto Alegre, Brasil, 21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center
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Lyon, Francia, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Porto, Portugal, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
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Manchester, Reino Unido, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con MPS VI que participaron previamente en ASB-00-02
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de pacientes menores de 16 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito por parte de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio, y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Participó previamente en el estudio de encuesta ASB-00-02 y cumplió con los criterios de un diagnóstico de MPS VI.
- Dispuesto a realizar todas las evaluaciones y procedimientos del estudio en la medida de lo físicamente posible.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad o condición concurrente que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad.
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, pondría al paciente en alto riesgo de no completar el estudio.
- Inscripción y aleatorización simultáneas en un estudio clínico de tratamiento de MPS VI. Los pacientes inscritos en el Programa de Vigilancia Clínica BioMarin MPS VI pueden inscribirse en el Estudio de Re-encuesta ASB-00-03.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación lineal de evaluaciones completadas para el estudio de encuesta ASB-00-02 y el estudio de nueva encuesta ASB-00-03
Periodo de tiempo: Variable dependiente de la fecha de evaluación realizada para la Encuesta ESTUDIO ASB-00-02
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Este estudio está diseñado para ser realizado de manera similar al Estudio de Encuesta ASB-00-02.
Se realizarán evaluaciones similares para hacer comparaciones lineales en los resultados durante un período a largo plazo.
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Variable dependiente de la fecha de evaluación realizada para la Encuesta ESTUDIO ASB-00-02
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de julio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de abril de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2014
Última verificación
1 de marzo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASB-00-03
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