Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) VI, którzy wcześniej uczestniczyli w ASB-00-02

31 marca 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Ponowne badanie ankietowe pacjentów z MPS VI (zespół Maroteaux-Lamy'ego), którzy wcześniej uczestniczyli w ASB-00-02

Istnieją ograniczone informacje na temat długoterminowych skutków leczenia pacjentów z MPS VI za pomocą Naglazyme® oraz ograniczone dane dotyczące naturalnej historii leczonych i nieleczonych pacjentów z MPS VI. Ponowne badanie ASB-00-03 pomoże w zrozumieniu skutków długotrwałego leczenia preparatem Naglazyme oraz historii naturalnej populacji pacjentów z MPS VI.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 21615
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Prof Michael Beck
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4202-451
        • Al. Prof Hernani Monteiro
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9 WL
        • Manchester Academic Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z MPS VI, którzy wcześniej uczestniczyli w ASB-00-02

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 16 lat, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania, oraz przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Uczestniczył wcześniej w Survey Study ASB-00-02 i spełniał kryteria rozpoznania MPS VI.
  • Gotowość do przeprowadzenia wszystkich ocen i procedur badań, tak jak jest to fizycznie możliwe.

Kryteria wyłączenia:

  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby kolidować z uczestnictwem w badaniu lub bezpieczeństwem.
  • Każdy stan, który zdaniem badacza naraziłby pacjenta na wysokie ryzyko nieukończenia badania.
  • Jednoczesna rekrutacja i randomizacja do badania klinicznego leczenia MPS VI. Pacjenci włączeni do programu nadzoru klinicznego BioMarin MPS VI mogą zostać włączeni do badania ponownego badania ASB-00-03.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liniowe porównanie ocen przeprowadzonych w ramach badania ankietowego ASB-00-02 i badania ponownego badania ASB-00-03
Ramy czasowe: Zmienna zależna od daty oceny przeprowadzonej dla badania Survey STudy ASB-00-02
Niniejsze badanie ma być przeprowadzone w podobny sposób jak badanie ankietowe ASB-00-02. Podobne oceny zostaną przeprowadzone w celu dokonania liniowych porównań wyników w długim okresie.
Zmienna zależna od daty oceny przeprowadzonej dla badania Survey STudy ASB-00-02

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASB-00-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MPS VI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj