- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01387854
Beobachtungsstudie an Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) VI, die zuvor an ASB-00-02 teilgenommen hatten
31. März 2014 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine erneute Befragungsstudie von Patienten mit MPS VI (Maroteaux-Lamy-Syndrom), die zuvor an ASB-00-02 teilgenommen hatten
Es liegen nur begrenzte Informationen zu den langfristigen Auswirkungen der Behandlung von Patienten mit MPS VI mit Naglazyme® und begrenzte Daten zum natürlichen Verlauf behandelter und unbehandelter MPS VI-Patienten vor.
Die erneute Umfragestudie ASB-00-03 wird dabei helfen, die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit Naglazyme und den natürlichen Verlauf der MPS-VI-Patientenpopulation zu verstehen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
59
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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North Adelaide, Australien
- Women's and Children's Hospital
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Porto Alegre, Brasilien, 21615
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Mainz, Deutschland, 55131
- Prof Michael Beck
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Lyon, Frankreich, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Porto, Portugal, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital and Research Center
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit MPS VI, die zuvor an ASB-00-02 teilgenommen haben
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder im Falle von Patienten unter 16 Jahren eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters vorzulegen, nachdem die Art der Studie erläutert wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
- Hat zuvor an der Umfragestudie ASB-00-02 teilgenommen und die Kriterien einer MPS VI-Diagnose erfüllt.
- Bereit, alle Studienbewertungen und -verfahren so körperlich möglich durchzuführen.
Ausschlusskriterien:
- Gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde.
- Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfers ein hohes Risiko für den Patienten mit sich bringt, die Studie nicht abzuschließen.
- Gleichzeitige Aufnahme und Randomisierung in eine klinische Studie zur Behandlung von MPS VI. Patienten, die am BioMarin MPS VI Clinical Surveillance Program teilnehmen, können in die Re-Survey-Studie ASB-00-03 aufgenommen werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Linearer Vergleich der für die Umfragestudie ASB-00-02 und die erneute UmfragestudieASB-00-03 abgeschlossenen Bewertungen
Zeitfenster: Variable abhängig vom Datum der für die Umfragestudie ASB-00-02 durchgeführten Bewertung
|
Diese Studie soll in ähnlicher Weise wie die Umfragestudie ASB-00-02 durchgeführt werden.
Ähnliche Bewertungen werden durchgeführt, um lineare Vergleiche der Ergebnisse über einen langfristigen Zeitraum anzustellen.
|
Variable abhängig vom Datum der für die Umfragestudie ASB-00-02 durchgeführten Bewertung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. Juni 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Juli 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
6. Juli 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
2. April 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. März 2014
Zuletzt verifiziert
1. März 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ASB-00-03
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