Observationeel onderzoek van patiënten met mucopolysaccharidose (MPS) VI die eerder deelnamen aan ASB-00-02
31 maart 2014 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een heronderzoek van patiënten met MPS VI (syndroom van Maroteaux-Lamy) die eerder deelnamen aan ASB-00-02
Er is beperkte informatie over de langetermijneffecten van behandeling van patiënten met MPS VI met Naglazyme® en beperkte gegevens over het natuurlijke beloop van behandelde en onbehandelde MPS VI-patiënten.
De heronderzoekstudie ASB-00-03 zal helpen bij het begrijpen van de effecten van langdurige behandeling met Naglazyme en de natuurlijke geschiedenis van de MPS VI-patiëntenpopulatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
59
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
North Adelaide, Australië
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazilië, 21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Prof Michael Beck
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
-
-
-
-
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met MPS VI die eerder deelnamen aan ASB-00-02
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van patiënten jonger dan 16 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan alle onderzoeksgerelateerde procedures.
- Heeft eerder deelgenomen aan Survey Study ASB-00-02 en voldeed aan de criteria voor een MPS VI-diagnose.
- Bereid om alle studiebeoordelingen en -procedures zo fysiek mogelijk uit te voeren.
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige ziekte of aandoening die de deelname aan of de veiligheid van het onderzoek zou verstoren.
- Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico zou geven om het onderzoek niet af te ronden.
- Gelijktijdige inschrijving en randomisatie in een klinische studie van MPS VI-behandeling. Patiënten die deelnemen aan het BioMarin MPS VI Clinical Surveillance Program kunnen worden opgenomen in de heronderzoekstudie ASB-00-03.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Lineaire vergelijking van uitgevoerde beoordelingen voor enquêteonderzoek ASB-00-02 en heronderzoekonderzoekASB-00-03
Tijdsspanne: Variabele afhankelijk van de datum van de uitgevoerde beoordeling voor de enquêtestudie ASB-00-02
|
Dit onderzoek is ontworpen om op een vergelijkbare manier te worden uitgevoerd als het enquêteonderzoek ASB-00-02.
Soortgelijke beoordelingen zullen worden uitgevoerd om lineaire vergelijkingen in uitkomsten over een lange periode te maken.
|
Variabele afhankelijk van de datum van de uitgevoerde beoordeling voor de enquêtestudie ASB-00-02
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 juni 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juli 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
6 juli 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
2 april 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 maart 2014
Laatst geverifieerd
1 maart 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ASB-00-03
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .