之前参加过 ASB-00-02 的粘多糖贮积症 (MPS) VI 患者的观察性研究
2014年3月31日 更新者:BioMarin Pharmaceutical
对先前参与 ASB-00-02 的 MPS VI(Maroteaux-Lamy 综合征)患者的重新调查研究
关于使用 Naglazyme® 治疗 MPS VI 患者的长期影响的信息有限,关于接受治疗和未接受治疗的 MPS VI 患者的自然史数据也有限。
重新调查研究 ASB-00-03 将有助于了解长期 Naglazyme 治疗的效果和 MPS VI 患者群体的自然史。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
59
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Porto Alegre、巴西、21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Mainz、德国、55131
- Prof Michael Beck
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Lyon、法国、69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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North Adelaide、澳大利亚
- Women's and Children's Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center
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Manchester、英国、M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
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Porto、葡萄牙、4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
以前参加过 ASB-00-02 的 MPS VI 患者
描述
纳入标准:
- 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书,或者对于 16 岁以下的患者,在解释研究的性质后,提供书面同意书(如果需要)和合法授权代表的书面知情同意书,在任何与研究相关的程序之前。
- 曾参加调查研究 ASB-00-02,符合 MPS VI 诊断标准。
- 愿意尽可能执行所有学习评估和程序。
排除标准:
- 会影响研究参与或安全的并发疾病或状况。
- 研究者认为会使患者面临无法完成研究的高风险的任何情况。
- 同时注册和随机化进入 MPS VI 治疗的临床研究。 参加 BioMarin MPS VI 临床监测计划的患者可以参加重新调查研究 ASB-00-03。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
调查研究 ASB-00-02 和重新调查研究 ASB-00-03 完成的评估的线性比较
大体时间:变量取决于为调查研究 ASB-00-02 进行的评估日期
|
本研究旨在以与调查研究 ASB-00-02 类似的方式进行。
将进行类似的评估,以便对长期结果进行线性比较。
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变量取决于为调查研究 ASB-00-02 进行的评估日期
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月5日
首次发布 (估计)
2011年7月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年4月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月31日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ASB-00-03
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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