Observační studie pacientů s mukopolysacharidózou (MPS) VI, kteří se dříve účastnili ASB-00-02
31. března 2014 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Re-Survey Studie pacientů s MPS VI (Maroteaux-Lamyho syndrom), kteří se dříve účastnili ASB-00-02
K dispozici jsou omezené informace o dlouhodobých účincích léčby pacientů s MPS VI přípravkem Naglazyme® a omezené údaje o přirozené anamnéze léčených a neléčených pacientů s MPS VI.
Re-survey Study ASB-00-03 pomůže porozumět účinkům dlouhodobé léčby Naglazyme a přirozené historii populace pacientů s MPS VI.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
59
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
North Adelaide, Austrálie
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie, 21615
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Lyon, Francie, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Mainz, Německo, 55131
- Prof Michael Beck
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s MPS VI, kteří se dříve účastnili ASB-00-02
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 16 let poskytnout písemný souhlas (je-li vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie, a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
- Dříve se účastnil Survey Study ASB-00-02 a splnil kritéria diagnózy MPS VI.
- Ochota provést všechna hodnocení a postupy studia, jak je to fyzicky možné.
Kritéria vyloučení:
- Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost.
- Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího pacienta vystavil vysokému riziku, že studii nedokončí.
- Souběžné zařazení a randomizace do klinické studie léčby MPS VI. Pacienti zařazení do Programu klinického sledování BioMarin MPS VI mohou být zařazeni do Re-survey Study ASB-00-03.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Lineární srovnání hodnocení dokončených pro průzkumovou studii ASB-00-02 a re-průzkumovou studii ASB-00-03
Časové okno: Proměnná závisí na datu hodnocení provedeného pro Průzkumnou studii ASB-00-02
|
Tato studie je navržena tak, aby byla provedena podobným způsobem jako Průzkumná studie ASB-00-02.
Podobná hodnocení budou provedena za účelem lineárního srovnání výsledků v dlouhodobém horizontu.
|
Proměnná závisí na datu hodnocení provedeného pro Průzkumnou studii ASB-00-02
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. července 2011
První zveřejněno (Odhad)
6. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. dubna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. března 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASB-00-03
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .