Étude observationnelle de patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) VI ayant déjà participé à ASB-00-02
31 mars 2014 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une nouvelle enquête auprès de patients atteints de MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) qui ont déjà participé à l'ASB-00-02
Il existe des informations limitées sur les effets à long terme du traitement des patients atteints de MPS VI avec Naglazyme® et des données limitées sur l'histoire naturelle des patients MPS VI traités et non traités.
L'étude de réenquête ASB-00-03 aidera à comprendre les effets du traitement à long terme par Naglazyme et l'histoire naturelle de la population de patients atteints de MPS VI.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
59
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Mainz, Allemagne, 55131
- Prof Michael Beck
-
-
-
-
-
North Adelaide, Australie
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brésil, 21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Lyon, France, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Porto, Le Portugal, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
-
-
-
-
-
Manchester, Royaume-Uni, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints de MPS VI ayant déjà participé à l'ASB-00-02
La description
Critère d'intégration:
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de patients de moins de 16 ans, de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée, et avant toute procédure liée à la recherche.
- A déjà participé à l'étude par sondage ASB-00-02 et répondait aux critères d'un diagnostic de MPS VI.
- Disposé à effectuer toutes les évaluations et procédures d'étude autant que physiquement possible.
Critère d'exclusion:
- Maladie ou affection concomitante qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le patient à un risque élevé de ne pas terminer l'étude.
- Inscription et randomisation simultanées dans une étude clinique sur le traitement de la MPS VI. Les patients inscrits au programme de surveillance clinique BioMarin MPS VI peuvent être inscrits à l'étude de réexamen ASB-00-03.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Comparaison linéaire des évaluations réalisées pour l'étude d'enquête ASB-00-02 et l'étude de réenquête ASB-00-03
Délai: Variable dépendant de la date d'évaluation effectuée pour l'étude d'enquête ASB-00-02
|
Cette étude est conçue pour être réalisée de la même manière que l'étude par sondage ASB-00-02.
Des évaluations similaires seront effectuées afin de faire des comparaisons linéaires des résultats sur une période à long terme.
|
Variable dépendant de la date d'évaluation effectuée pour l'étude d'enquête ASB-00-02
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juin 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 juillet 2011
Première publication (Estimation)
6 juillet 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
2 avril 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2014
Dernière vérification
1 mars 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ASB-00-03
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .