Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование пациентов с мукополисахаридозом (МПС) VI, которые ранее участвовали в ASB-00-02

31 марта 2014 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Повторное обследование пациентов с МПС VI (синдром Марото-Лами), которые ранее участвовали в ASB-00-02

Имеется ограниченная информация о долгосрочных эффектах лечения пациентов с МПС VI с помощью Наглазима®, а также ограниченные данные о естественном течении пролеченных и нелеченых пациентов с МПС VI. Повторное исследование ASB-00-03 поможет понять эффекты длительного лечения Наглазимом и естественное течение популяции пациентов с MPS VI.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

59

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с МПС VI, которые ранее участвовали в ASB-00-02

Описание

Критерии включения:

  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 16 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после объяснения характера исследования, и перед любыми процедурами, связанными с исследованиями.
  • Ранее участвовал в обзорном исследовании ASB-00-02 и соответствовал критериям диагноза MPS VI.
  • Готов выполнить все оценки и процедуры исследования, насколько это физически возможно.

Критерий исключения:

  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию в исследовании или его безопасности.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску невыполнения исследования.
  • Одновременное включение и рандомизация в клиническое исследование лечения MPS VI. Пациенты, включенные в программу клинического наблюдения BioMarin MPS VI, могут быть включены в исследование повторного обследования ASB-00-03.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Линейное сравнение оценок, выполненных для исследования обследования ASB-00-02 и исследования повторного обследования ASB-00-03
Временное ограничение: Переменная зависит от даты оценки, проведенной для исследования ASB-00-02.
Это исследование предназначено для проведения аналогично обзорному исследованию ASB-00-02. Аналогичные оценки будут проводиться для линейного сравнения результатов за долгосрочный период.
Переменная зависит от даты оценки, проведенной для исследования ASB-00-02.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 апреля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 марта 2014 г.

Последняя проверка

1 марта 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASB-00-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться