Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie av pasienter med mukopolysakkaridose (MPS) VI som tidligere deltok i ASB-00-02

31. mars 2014 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En ny undersøkelse av pasienter med MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom) som tidligere deltok i ASB-00-02

Det er begrenset informasjon om langtidseffektene av å behandle pasienter med MPS VI med Naglazyme® og begrensede data om den naturlige historien til behandlede og ubehandlede MPS VI-pasienter. Re-survey-studien ASB-00-03 vil hjelpe til med å forstå effekten av langsiktig Naglazyme-behandling og den naturlige historien til MPS VI-pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

59

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 21615
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4202-451
        • Al. Prof Hernani Monteiro
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9 WL
        • Manchester Academic Health Sciences Centre
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Prof Michael Beck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med MPS VI som tidligere deltok i ASB-00-02

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle av pasienter under 16 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Har tidligere deltatt i Survey Study ASB-00-02, og oppfylte kriteriene for en MPS VI-diagnose.
  • Villig til å utføre alle studievurderinger og prosedyrer så fysisk mulig.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig sykdom eller tilstand som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet.
  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, vil sette pasienten i høy risiko for ikke å fullføre studien.
  • Samtidig påmelding og randomisering til en klinisk studie av MPS VI-behandling. Pasienter som er registrert i BioMarin MPS VI Clinical Surveillance Program kan bli registrert i Re-survey Study ASB-00-03.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lineær sammenligning av vurderinger fullført for Survey Study ASB-00-02 og og Re-Survey Study ASB-00-03
Tidsramme: Variabel avhengig av dato for vurdering utført for undersøkelsen ASB-00-02
Denne studien er designet for å utføres på en lignende måte som Survey Study ASB-00-02. Lignende vurderinger vil bli utført for å gjøre lineære sammenligninger i utfall over en langsiktig periode.
Variabel avhengig av dato for vurdering utført for undersøkelsen ASB-00-02

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

6. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASB-00-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere