Havaintotutkimus potilaista, joilla on mukopolysakkaridoosi (MPS) VI, jotka ovat aiemmin osallistuneet ASB-00-02:een
maanantai 31. maaliskuuta 2014 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Uudelleentutkimus potilaista, joilla on MPS VI (Maroteaux-Lamyn oireyhtymä) ja jotka aiemmin osallistuivat ASB-00-02:een
MPS VI -potilaiden Naglazyme®-hoidon pitkäaikaisvaikutuksista on vain vähän tietoa, ja hoidettujen ja hoitamattomien MPS VI -potilaiden luonnollisista historiasta on vain vähän tietoa.
Re-survey Study ASB-00-03 auttaa ymmärtämään pitkäaikaisen Naglazyme-hoidon vaikutuksia ja MPS VI -potilaspopulaation luonnollista historiaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Mainz, Saksa, 55131
- Prof Michael Beck
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on MPS VI, jotka ovat aiemmin osallistuneet ASB-00-02:een
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai alle 16-vuotiaiden potilaiden osalta antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoisen suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Osallistui aiemmin kyselytutkimukseen ASB-00-02 ja täytti MPS VI -diagnoosin kriteerit.
- Valmis suorittamaan kaikki opintojen arvioinnit ja toimenpiteet niin kuin fyysisesti mahdollista.
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaisi potilaalle suuren riskin siitä, että tutkimusta ei saada päätökseen.
- Samanaikainen ilmoittautuminen ja satunnaistaminen MPS VI -hoidon kliiniseen tutkimukseen. BioMarin MPS VI Clinical Surveillance -ohjelmaan otetut potilaat voidaan ottaa mukaan uudelleenkyselytutkimukseen ASB-00-03.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Survey Study ASB-00-02 ja Re-Survey StudyASB-00-03 suoritettujen arvioiden lineaarinen vertailu
Aikaikkuna: Muuttuja riippuu kyselytutkimuksen ASB-00-02 arvioinnin päivämäärästä
|
Tämä tutkimus on suunniteltu suoritettavaksi samalla tavalla kuin kyselytutkimus ASB-00-02.
Samanlaisia arviointeja tehdään, jotta voidaan tehdä lineaarisia vertailuja tuloksista pitkällä aikavälillä.
|
Muuttuja riippuu kyselytutkimuksen ASB-00-02 arvioinnin päivämäärästä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. maaliskuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASB-00-03
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .