Studio osservazionale di pazienti con mucopolisaccaridosi (MPS) VI che hanno precedentemente partecipato ad ASB-00-02
31 marzo 2014 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio di riesame dei pazienti con MPS VI (sindrome di Maroteaux-Lamy) che hanno precedentemente partecipato all'ASB-00-02
Esistono informazioni limitate sugli effetti a lungo termine del trattamento di pazienti con MPS VI con Naglazyme® e dati limitati sulla storia naturale dei pazienti con MPS VI trattati e non trattati.
Lo studio di riesame ASB-00-03 contribuirà a comprendere gli effetti del trattamento a lungo termine con Naglazyme e la storia naturale della popolazione di pazienti affetti da MPS VI.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
59
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasile, 21615
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Lyon, Francia, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Mainz, Germania, 55131
- Prof Michael Beck
-
-
-
-
-
Porto, Portogallo, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
-
-
-
-
-
Manchester, Regno Unito, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con MPS VI che hanno precedentemente partecipato a ASB-00-02
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 16 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che è stata spiegata la natura dello studio, e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
- In precedenza ha partecipato allo studio di indagine ASB-00-02 e ha soddisfatto i criteri di una diagnosi di MPS VI.
- Disposto a eseguire tutte le valutazioni e le procedure di studio il più fisicamente possibile.
Criteri di esclusione:
- Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio.
- Qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, metterebbe il paziente ad alto rischio di non completare lo studio.
- Arruolamento e randomizzazione simultanei in uno studio clinico sul trattamento di MPS VI. I pazienti arruolati nel programma di sorveglianza clinica BioMarin MPS VI possono essere arruolati nello studio di riesame ASB-00-03.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Confronto lineare delle valutazioni completate per lo studio del sondaggio ASB-00-02 e lo studio del nuovo sondaggio ASB-00-03
Lasso di tempo: Variabile dipendente dalla data di valutazione effettuata per il Survey STUdy ASB-00-02
|
Questo studio è progettato per essere eseguito in modo simile allo studio di indagine ASB-00-02.
Valutazioni simili saranno eseguite al fine di effettuare confronti lineari nei risultati su un periodo a lungo termine.
|
Variabile dipendente dalla data di valutazione effettuata per il Survey STUdy ASB-00-02
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 febbraio 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 giugno 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 luglio 2011
Primo Inserito (Stima)
6 luglio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
2 aprile 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 marzo 2014
Ultimo verificato
1 marzo 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ASB-00-03
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .