Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse af patienter med mucopolysaccharidosis (MPS) VI, der tidligere har deltaget i ASB-00-02

31. marts 2014 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En re-survey undersøgelse af patienter med MPS VI (Maroteaux-Lamy Syndrom), som tidligere har deltaget i ASB-00-02

Der er begrænset information om langtidsvirkningerne af behandling af patienter med MPS VI med Naglazyme® og begrænsede data om den naturlige historie for behandlede og ubehandlede MPS VI-patienter. Re-survey-undersøgelsen ASB-00-03 vil hjælpe med at forstå virkningerne af langtidsbehandling med Naglazyme og MPS VI-patientpopulationens naturlige historie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

59

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 21615
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9 WL
        • Manchester Academic Health Sciences Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4202-451
        • Al. Prof Hernani Monteiro
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Prof Michael Beck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med MPS VI, der tidligere har deltaget i ASB-00-02

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 16 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Har tidligere deltaget i Survey Study ASB-00-02 og opfyldt kriterierne for en MPS VI-diagnose.
  • Villig til at udføre alle undersøgelsesvurderinger og procedurer så fysisk muligt.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse ville sætte patienten i høj risiko for ikke at gennemføre undersøgelsen.
  • Samtidig indskrivning og randomisering i et klinisk studie af MPS VI-behandling. Patienter, der er tilmeldt BioMarin MPS VI Clinical Surveillance Program, kan tilmeldes genundersøgelsesundersøgelsen ASB-00-03.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lineær sammenligning af vurderinger udført for Survey Study ASB-00-02 og og Re-Survey Study ASB-00-03
Tidsramme: Variabel afhængig af vurderingsdato for undersøgelsen ASB-00-02
Denne undersøgelse er designet til at blive udført på samme måde som Survey Study ASB-00-02. Lignende vurderinger vil blive udført for at foretage lineære sammenligninger af resultater over en langsigtet periode.
Variabel afhængig af vurderingsdato for undersøgelsen ASB-00-02

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2011

Først opslået (Skøn)

6. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASB-00-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner