Estudo observacional de pacientes com mucopolissacaridose (MPS) VI que já participaram do ASB-00-02
31 de março de 2014 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo de reavaliação de pacientes com MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy) que participaram anteriormente do ASB-00-02
Há informações limitadas sobre os efeitos a longo prazo do tratamento de pacientes com MPS VI com Naglazyme® e dados limitados sobre a história natural de pacientes tratados e não tratados com MPS VI.
O Estudo de Reavaliação ASB-00-03 ajudará a compreender os efeitos do tratamento prolongado com Naglazyme e a história natural da população de pacientes com MPS VI.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
59
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mainz, Alemanha, 55131
- Prof Michael Beck
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North Adelaide, Austrália
- Women's and Children's Hospital
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Porto Alegre, Brasil, 21615
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center
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Lyon, França, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Porto, Portugal, 4202-451
- Al. Prof Hernani Monteiro
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Manchester, Reino Unido, M13 9 WL
- Manchester Academic Health Sciences Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com MPS VI que já participaram do ASB-00-02
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 16 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a explicação da natureza do estudo, e antes de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
- Participou anteriormente do Survey Study ASB-00-02 e atendeu aos critérios de diagnóstico de MPS VI.
- Disposto a realizar todas as avaliações e procedimentos do estudo o mais fisicamente possível.
Critério de exclusão:
- Doença ou condição concomitante que interferiria na participação ou na segurança do estudo.
- Qualquer condição que, na visão do Investigador, colocaria o paciente em alto risco de não concluir o estudo.
- Inscrição simultânea e randomização em um estudo clínico de tratamento de MPS VI. Os pacientes inscritos no Programa de Vigilância Clínica BioMarin MPS VI podem ser inscritos no Estudo de Reavaliação ASB-00-03.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Comparação linear das avaliações concluídas para o estudo de pesquisa ASB-00-02 e o estudo de nova pesquisa ASB-00-03
Prazo: Variável dependente da data da avaliação realizada para o Estudo de Pesquisa ASB-00-02
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Este estudo foi desenvolvido para ser realizado de maneira semelhante ao Estudo de pesquisa ASB-00-02.
Avaliações semelhantes serão realizadas para fazer comparações lineares nos resultados durante um período de longo prazo.
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Variável dependente da data da avaliação realizada para o Estudo de Pesquisa ASB-00-02
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de julho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
6 de julho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
2 de abril de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de março de 2014
Última verificação
1 de março de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASB-00-03
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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