赤ちゃんの観察と栄養に関する研究 (BONUS)
2015年9月25日 更新者：Bonnie Ramsey、Seattle Children's Hospital
赤ちゃんの観察と栄養に関する研究 (ボーナス)
嚢胞性線維症（CF）は、呼吸や消化器系の問題を引き起こす寿命を縮める病気ですが、現在では出生時に診断できるようになりました。 乳児の肺機能を測定するのは非常に困難ですが、成長は測定できません。 この研究では、研究者らは研究品質の精度で生後1年間のCFのある乳児の成長を定義し、良好な成長を妨げる要因を理解することを目的としています。
膵酵素補充療法（PERT）も乳児のサブグループで研究される予定です。 CF の乳児の脂肪と窒素の吸収を改善するために、2 つの異なる用量の PERT が評価されます。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症（CF）の新生児スクリーニング（NBS）により、乳児期の栄養失調の有病率は減少しましたが、最適ではない栄養状態が依然として続いています。 ある研究では、NBS によって診断された乳児の 60% が 2 歳までに出生体重パーセンタイルに達しましたが、40% は達成できませんでした。 この成長不良の一因となる多くの要因は解明されておらず、膵臓酵素の補給にもかかわらず持続します。 米国とヨーロッパでは嚢胞性線維症の乳児の臨床管理に関するガイドラインが出版されていますが、ケアを決定するための証拠は驚くほど不足しています。 CFの乳児に対する介入の範囲を評価する大規模なランダム化研究を進めるためには、成長を測定するための正確な技術を開発するだけでなく、成長不良に寄与する可能性のある未解明の要因を追求する必要があります。
これは、ネストされた介入型 PERT サブ研究を含む多施設観察臨床研究です。 この観察研究は、CF の発症症例を最長 12 か月間、前向きに追跡するように設計されました。 PERT サブ研究は、以下の疾患を持つ乳児の便中の脂肪吸収係数 (CFA) を改善するための 2 回分の PERT (膵臓酵素補充療法) の有効性と安全性を評価するために設計された、ランダム化二重盲検クロスオーバー サブ研究です。 CF。 PERT サブ研究は登録できず、終了しました。 結果はありません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
231
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory CF Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Iowa City University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14222
- State University of New York at Buffalo
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt CF Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Austin Children's Chest Associates
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
CFと診断され、生後1年間定期的にクリニックに通う乳児
説明
観察研究
包含基準:
- 署名されたインフォームドコンセント
- 登録時に生後3.5か月以内の男性または女性
以下によって証明される CF 診断の文書化:
以下のうちの 1 つ以上: CF 表現型と一致する 1 つ以上の臨床的特徴、または新生児スクリーニング (NBS) 陽性、または出生前スクリーニング陽性
と
- 以下の 1 つ以上: 定量的ピロカルピン イオントフォレーシス テスト (QPIT) による汗の塩化物 ≥ 60 mEq/リットル、または嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子のよく特徴付けられた 2 つの変異
- 嚢胞性線維症財団患者登録簿に登録されています。 (患者は、事前に登録していない場合、登録訪問時に登録できます。)
除外基準:
- 経口栄養を完全に摂取できない子供
- 治験責任医師の意見において、吸収不良の一因となる、正常な成長を妨げる、または対象の治療、評価、またはプロトコールの順守を妨げる可能性があると考えられる、重篤または活動性の病状。
- 在胎週数が 35 週未満、および/または出生体重が 2.5 kg 未満。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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生後3か月までの嚢胞性線維症
早期診断: 生後 3 か月以内に CF と診断された子供
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体重、長さ、頭囲の漸進的な増加
時間枠：1年
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CFの乳児に対する将来の介入研究の有効性アウトカムとして適用できる研究の質の高い成長尺度を利用して、生後1年間の段階的な体重増加と線形成長を定義および説明する。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Drucy Borowitz, MD、State University of New York at Buffalo
- 主任研究者：Daniel Leung, MD、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：James Heubi, MD、University of Cincinnati
- 主任研究者：Daniel Gelfond, MD、Women & Children's Hospital of Buffalo
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年12月1日
一次修了 (実際)
2015年4月1日
研究の完了 (実際)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年8月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年8月26日
最初の投稿 (見積もり)
2011年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年9月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年9月25日
最終確認日
2015年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。