Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne i żywieniowe niemowląt (BONUS)

25 września 2015 zaktualizowane przez: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Badanie obserwacyjne i żywieniowe dziecka (BONUS)

Mukowiscydoza (CF) jest chorobą skracającą życie, która powoduje problemy z oddychaniem i trawieniem, ale można ją teraz zdiagnozować w momencie narodzin. Czynność płuc jest bardzo trudna do zmierzenia u niemowląt, ale wzrost już nie. W tym badaniu badacze dążą do zdefiniowania wzrostu niemowląt z mukowiscydozą w pierwszym roku życia z precyzją naukową i zrozumienia czynników, które zakłócają dobry wzrost.

Enzymowa terapia zastępcza trzustki (PERT) będzie również badana w podgrupie niemowląt. Dwie różne dawki PERT zostaną ocenione pod kątem poprawy wchłaniania tłuszczu i azotu u niemowląt z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Badania przesiewowe noworodków (NBS) w kierunku mukowiscydozy (CF) zmniejszyły częstość występowania niedożywienia u niemowląt, ale nadal utrzymuje się suboptymalne odżywianie. W jednym badaniu 60% niemowląt zdiagnozowanych za pomocą NBS osiągnęło percentyl masy urodzeniowej do drugiego roku życia, podczas gdy 40% nie. Wiele czynników, które przyczyniają się do tego słabego wzrostu, nie zostało zdefiniowanych i utrzymuje się pomimo suplementacji enzymami trzustkowymi. Chociaż istnieją opublikowane wytyczne dotyczące postępowania klinicznego z niemowlętami z mukowiscydozą w Stanach Zjednoczonych i Europie, istnieje alarmujący niedobór dowodów na dyktowanie opieki. Aby kontynuować randomizowane badania na dużą skalę w celu oceny zakresu interwencji u niemowląt z mukowiscydozą, musimy nie tylko opracować precyzyjne techniki pomiaru wzrostu, ale także zbadać niezbadane czynniki, które mogą przyczynić się do słabego wzrostu.

Jest to wieloośrodkowe obserwacyjne badanie kliniczne z zagnieżdżonym interwencyjnym badaniem cząstkowym PERT. Badanie obserwacyjne zostało zaprojektowane tak, aby w sposób prospektywny śledzić przypadki mukowiscydozy przez okres do 12 miesięcy. Badanie cząstkowe PERT jest badaniem cząstkowym z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i skrzyżowaniem, zaprojektowanym w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek PERT (terapia zastępcza enzymami trzustkowymi) w celu poprawy współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA) w kale niemowląt z CF. Badanie podrzędne PERT nie mogło się zarejestrować i zostało zamknięte. Brak dostępnych wyników.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

231

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Niemowlęta z rozpoznaniem mukowiscydozy, które uczęszczają na regularne wizyty w poradni w pierwszym roku życia

Opis

Badania obserwacyjne

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku nie starszym niż trzy i pół (3,5) miesiąca w momencie rejestracji

  3. Dokumentacja diagnozy mukowiscydozy potwierdzona przez:

    1. Co najmniej jedno z następujących kryteriów: jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy LUB dodatni wynik badania przesiewowego noworodków (NBS) LUB dodatni wynik badania prenatalnego

      I

    2. Jedno lub więcej z następujących kryteriów: stężenie chlorków w pocie ≥ 60 mEq/litr w ilościowym teście jonoforezy pilokarpiny (QPIT) LUB dwie dobrze scharakteryzowane mutacje w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR)
  4. Wpisany do Rejestru Pacjentów Fundacji Cystic Fibrosis. (Pacjenci mogą zarejestrować się w rejestrze podczas wizyty rejestracyjnej, jeśli nie zostali wcześniej zapisani).

Kryteria wyłączenia:

  1. Dzieci niezdolne do przyjmowania pełnego pokarmu doustnego
  2. Każdy poważny lub czynny stan chorobowy, który w opinii badacza przyczynia się do złego wchłaniania, zakłóca normalny wzrost lub w inny sposób zakłócałby leczenie, ocenę lub przestrzeganie protokołu.
  3. Wiek ciążowy poniżej 35 tygodni i/lub masa urodzeniowa < 2,5 kg.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Mukowiscydoza w 1. 3 miesiącu życia
Wczesna diagnoza: Dzieci, u których zdiagnozowano mukowiscydozę w pierwszych 3 miesiącach życia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopniowy przyrost wagi, długości i obwodu głowy
Ramy czasowe: rok
Zdefiniowanie i opisanie przyrostowego przyrostu masy ciała i wzrostu liniowego w pierwszym roku życia z wykorzystaniem miar wzrostu jakości badań naukowych, które będą miały zastosowanie jako wyniki skuteczności w przyszłych badaniach interwencyjnych u niemowląt z mukowiscydozą
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Główny śledczy: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Główny śledczy: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Główny śledczy: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2015

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj