Studio osservazionale e nutrizionale del bambino (BONUS)
Studio osservazionale e nutrizionale del bambino (BONUS)
La fibrosi cistica (CF) è una malattia che accorcia la vita che causa problemi respiratori e digestivi, ma ora può essere diagnosticata al momento della nascita. La funzione polmonare è molto difficile da misurare nei neonati, ma la crescita non lo è. In questo studio gli investigatori mirano a definire la crescita nei neonati con FC nel primo anno di vita con precisione della qualità della ricerca e comprendere i fattori che interferiscono con una buona crescita.
La terapia sostitutiva con enzimi pancreatici (PERT) sarà studiata anche in un sottogruppo di neonati. Verranno valutate due diverse dosi di PERT per migliorare l'assorbimento di grassi e azoto nei neonati con FC.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Lo screening neonatale (NBS) per la fibrosi cistica (CF) ha ridotto la prevalenza della malnutrizione nell'infanzia, ma persiste ancora un'alimentazione non ottimale. In uno studio, il 60% dei bambini con diagnosi di NBS ha raggiunto il percentile del peso alla nascita entro i due anni di età, mentre il 40% no. I molti fattori che contribuiscono a questa scarsa crescita non sono stati definiti e persistono nonostante l'integrazione di enzimi pancreatici. Sebbene esistano linee guida pubblicate per la gestione clinica dei neonati con fibrosi cistica negli Stati Uniti e in Europa, vi è un'allarmante scarsità di prove per dettare la cura. Per procedere con studi randomizzati su larga scala per valutare la gamma di interventi per i bambini con FC, dobbiamo non solo sviluppare tecniche precise per misurare la crescita, ma anche ricercare fattori inesplorati che possono contribuire a una scarsa crescita.
Questo è uno studio clinico osservazionale multicentrico con un sottostudio PERT interventistico nidificato. Lo studio osservazionale è stato progettato per seguire in modo prospettico i casi incidenti di FC fino a 12 mesi. Il sottostudio PERT è un sottostudio randomizzato, in doppio cieco, crossover, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di PERT (terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) per migliorare il coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA) nelle feci di neonati con Cf. Il sottostudio PERT non è stato in grado di iscriversi ed è stato chiuso. Nessun risultato disponibile.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory CF Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Iowa City University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
- State University of New York at Buffalo
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt CF Center
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- Austin Children's Chest Associates
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Studio osservazionale
Criterio di inclusione:
- Consenso informato firmato
- Maschi o femmine di età non superiore a tre mesi e mezzo (3,5) al momento dell'iscrizione
Documentazione di una diagnosi di FC come evidenziato da:
Uno o più dei seguenti: una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF O uno screening neonatale positivo (NBS) O uno screening prenatale positivo
E
- Uno o più dei seguenti: cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/litro mediante test di ionoforesi quantitativa della pilocarpina (QPIT) OPPURE due mutazioni ben caratterizzate nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
- Iscritto al Registro dei Pazienti della Cystic Fibrosis Foundation. (I pazienti possono iscriversi al Registro alla visita di iscrizione se non precedentemente iscritti.)
Criteri di esclusione:
- Bambini incapaci di assumere alimenti orali completi
- Qualsiasi condizione medica grave o attiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, contribuisce al malassorbimento, interferisce con la normale crescita o interferirebbe in altro modo con il trattamento, la valutazione o il rispetto del protocollo del soggetto.
- Età gestazionale inferiore a 35 settimane e/o peso alla nascita < 2,5 kg.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Fibrosi Cistica nei primi 3 mesi di vita
Diagnosi precoce: Bambini con diagnosi di FC nei primi 3 mesi di vita
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Aumento incrementale di peso, lunghezza e circonferenza cranica
Lasso di tempo: un anno
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Definire e descrivere l'aumento di peso incrementale e la crescita lineare nel primo anno di vita utilizzando misure di crescita della qualità della ricerca che saranno applicabili come risultati di efficacia per futuri studi interventistici nei neonati con FC
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un anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
- Investigatore principale: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
- Investigatore principale: James Heubi, MD, University of Cincinnati
- Investigatore principale: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BONUS-IP-11
- R01DK095738 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato