Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Babyobservations- och näringsstudie (BONUS)

25 september 2015 uppdaterad av: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Babyobservations- och näringsstudie (BONUS)

Cystisk fibros (CF) är en livsförkortande sjukdom som orsakar andnings- och matsmältningsproblem, men som nu kan diagnostiseras vid födseln. Lungfunktionen är mycket svår att mäta hos spädbarn, men tillväxten är det inte. I denna studie syftar forskarna till att definiera tillväxt hos spädbarn med CF under det första levnadsåret med forskningskvalitetsprecision och att förstå faktorer som stör god tillväxt.

Pankreatisk enzymersättningsterapi (PERT) kommer också att studeras i en undergrupp av spädbarn. Två olika doser av PERT kommer att utvärderas för att förbättra fett- och kväveabsorptionen hos spädbarn med CF.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Nyföddsscreening (NBS) för cystisk fibros (CF) har minskat förekomsten av undernäring i spädbarnsåldern, men suboptimal näring kvarstår fortfarande. I en studie uppnådde 60 % av de spädbarn som diagnostiserades av NBS sin födelseviktspercentil vid två års ålder, medan 40 % inte gjorde det. De många faktorerna som bidrar till denna dåliga tillväxt har inte definierats och kvarstår trots tillskott av pankreasenzym. Även om det finns publicerade riktlinjer för klinisk hantering av spädbarn med cystisk fibros i USA och Europa, finns det en alarmerande brist på bevis för att diktera vård. För att kunna fortsätta med storskaliga randomiserade studier för att utvärdera utbudet av interventioner för spädbarn med CF, behöver vi inte bara utveckla exakta tekniker för att mäta tillväxt utan också eftersträva outforskade faktorer som kan bidra till dålig tillväxt.

Detta är en klinisk observationsstudie med flera centra med en kapslad interventionell PERT-substudie. Observationsstudien utformades för att på ett prospektivt sätt följa incidentfall av CF i upp till 12 månader. PERT-delstudien är en randomiserad, dubbelblind, crossover-delstudie utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos två doser PERT (pankreatisk enzymersättningsterapi) för att förbättra fettabsorptionskoefficienten (CFA) i avföringen hos spädbarn med CF. PERT-delstudien kunde inte anmälas och stängdes. Inga resultat tillgängliga.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

231

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 3 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Spädbarn med diagnosen CF som besöker regelbundna klinikbesök under det första levnadsåret

Beskrivning

Observationsstudie

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke
  2. Män eller kvinnor är inte äldre än tre och en halv (3,5) månader vid inskrivningen

  3. Dokumentation av en CF-diagnos som bevisas av:

    1. En eller flera av följande: en eller flera kliniska kännetecken som överensstämmer med CF-fenotypen ELLER en positiv nyföddscreening (NBS) ELLER en positiv prenatal screening

      OCH

    2. En eller flera av följande: svettklorid ≥ 60 mEq/liter genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest (QPIT) ELLER två välkarakteriserade mutationer i genen för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR)
  4. Inskriven i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. (Patienter kan registrera sig i registret vid registreringsbesök om de inte tidigare har registrerats.)

Exklusions kriterier:

  1. Barn som inte kan ta full oral matning
  2. Varje allvarligt eller aktivt medicinskt tillstånd, som enligt utredarens åsikt bidrar till malabsorption, stör normal tillväxt eller på annat sätt skulle störa patientens behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet.
  3. Graviditetsålder mindre än 35 veckor och/eller födelsevikt < 2,5 kg.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Cystisk fibros under 1:a 3 levnadsmånaderna
Tidig diagnos: Barn som diagnostiserats med CF under de första 3 månaderna av livet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inkrementell ökning i vikt, längd och huvudomkrets
Tidsram: ett år
Att definiera och beskriva inkrementell viktökning och linjär tillväxt under det första levnadsåret med hjälp av forskningskvalitetstillväxtmått som kommer att vara tillämpliga som effektresultat för framtida interventionsstudier på spädbarn med CF
ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Samarbetspartners

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Huvudutredare: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Huvudutredare: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Huvudutredare: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

29 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

28 september 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2015

Senast verifierad

1 september 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera