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Estudio observacional y nutricional de bebés (BONUS)

25 de septiembre de 2015 actualizado por: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Estudio observacional y nutricional de bebés (BONUS)

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad que acorta la vida y causa problemas respiratorios y digestivos, pero ahora se puede diagnosticar en el momento del nacimiento. La función pulmonar es muy difícil de medir en los bebés, pero el crecimiento no lo es. En este estudio, los investigadores tienen como objetivo definir el crecimiento en bebés con FQ en el primer año de vida con precisión de calidad de investigación y comprender los factores que interfieren con un buen crecimiento.

La terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT) también se estudiará en un subgrupo de bebés. Se evaluarán dos dosis diferentes de PERT para mejorar la absorción de grasas y nitrógeno en bebés con FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

El cribado neonatal (NBS, por sus siglas en inglés) para la fibrosis quística (FQ) ha disminuido la prevalencia de la desnutrición en la infancia, pero aún persiste una nutrición subóptima. En un estudio, el 60 % de los bebés diagnosticados por NBS alcanzaron su percentil de peso al nacer a los dos años de edad, mientras que el 40 % no lo hizo. Los muchos factores que contribuyen a este crecimiento deficiente no se han definido y persisten a pesar de la suplementación con enzimas pancreáticas. Si bien existen pautas publicadas para el manejo clínico de bebés con fibrosis quística en los EE. UU. y Europa, existe una escasez alarmante de evidencia para dictar el cuidado. Para continuar con estudios aleatorizados a gran escala para evaluar el rango de intervenciones para bebés con FQ, necesitamos no solo desarrollar técnicas precisas para medir el crecimiento, sino también buscar factores no explorados que pueden contribuir al crecimiento deficiente.

Este es un estudio clínico observacional multicéntrico con un subestudio PERT intervencionista anidado. El estudio observacional fue diseñado para seguir de manera prospectiva los casos incidentes de FQ hasta por 12 meses. El subestudio PERT es un subestudio cruzado, aleatorizado, doble ciego, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de dos dosis de PERT (terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas) para mejorar el coeficiente de absorción de grasa (CFA) en las heces de bebés con CF. El subestudio PERT no pudo inscribirse y se cerró. No hay resultados disponibles.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

231

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 3 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Lactantes diagnosticados con FQ que asisten a visitas clínicas periódicas durante el primer año de vida

Descripción

Estudio observacional

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado
  2. Hombres o mujeres que no tengan más de tres meses y medio (3,5) de edad al momento de la inscripción

  3. Documentación de un diagnóstico de FQ como lo demuestra:

    1. Uno o más de los siguientes: una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ O una prueba de detección positiva para recién nacidos (NBS) O una prueba de detección prenatal positiva

      Y

    2. Uno o más de los siguientes: cloruro en el sudor ≥ 60 mEq/litro mediante la prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa (QPIT) O dos mutaciones bien caracterizadas en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
  4. Inscrito en el Registro de Pacientes de la Cystic Fibrosis Foundation. (Los pacientes pueden inscribirse en el Registro en la visita de inscripción si no se han inscrito anteriormente).

Criterio de exclusión:

  1. Niños que no pueden tomar alimentos orales completos
  2. Cualquier afección médica grave o activa que, en opinión del investigador, contribuya a la malabsorción, interfiera con el crecimiento normal o de otro modo interferiría con el tratamiento, la evaluación o el cumplimiento del protocolo por parte del sujeto.
  3. Edad gestacional menor de 35 semanas y/o peso al nacer < 2,5 kg.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Fibrosis Quística en los primeros 3 meses de vida
Diagnóstico temprano: Niños diagnosticados con FQ en los primeros 3 meses de vida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ganancia incremental en peso, longitud y circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: un año
Definir y describir el aumento de peso incremental y el crecimiento lineal en el primer año de vida utilizando medidas de crecimiento de calidad de investigación que serán aplicables como resultados de eficacia para futuros estudios de intervención en bebés con FQ
un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Seattle Children's Hospital

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Investigador principal: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigador principal: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Investigador principal: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

29 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2015

Última verificación

1 de septiembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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