Pozorovací a nutriční studie dítěte (BONUS)
Pozorovací a nutriční studie miminka (BONUS)
Cystická fibróza (CF) je život zkracující onemocnění, které způsobuje dýchací a zažívací potíže, ale nyní může být diagnostikováno již při narození. Funkce plic se u kojenců měří velmi obtížně, ale růst nikoliv. V této studii se výzkumníci zaměřují na definování růstu u kojenců s CF v prvním roce života s přesností na kvalitu výzkumu a na pochopení faktorů, které narušují dobrý růst.
U podskupiny kojenců bude také studována pankreatická enzymatická substituční terapie (PERT). Dvě různé dávky PERT budou hodnoceny pro zlepšení absorpce tuku a dusíku u kojenců s CF.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Novorozenecký screening (NBS) na cystickou fibrózu (CF) snížil prevalenci malnutrice v kojeneckém věku, ale suboptimální výživa stále přetrvává. V jedné studii dosáhlo 60 % kojenců diagnostikovaných NBS svého percentilu porodní hmotnosti do dvou let věku, zatímco 40 % nikoli. Mnoho faktorů, které přispívají k tomuto slabému růstu, nebylo definováno a přetrvávají i přes suplementaci pankreatických enzymů. Ačkoli v USA a Evropě existují publikované pokyny pro klinickou léčbu kojenců s cystickou fibrózou, existuje alarmující nedostatek důkazů, které by diktovaly péči. Abychom mohli pokračovat s rozsáhlými randomizovanými studiemi k vyhodnocení rozsahu intervencí u kojenců s CF, musíme nejen vyvinout přesné techniky pro měření růstu, ale také sledovat neprozkoumané faktory, které mohou přispívat ke špatnému růstu.
Jedná se o multicentrickou observační klinickou studii s vnořenou intervenční podstudií PERT. Observační studie byla navržena tak, aby prospektivním způsobem sledovala případy CF po dobu až 12 měsíců. Podstudie PERT je randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená podstudie navržená k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou dávek PERT (pankreatická enzymová substituční terapie) pro zlepšení koeficientu absorpce tuku (CFA) ve stolici kojenců s CF. Dílčí studie PERT se nemohla zapsat a byla uzavřena. Nejsou k dispozici žádné výsledky.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory CF Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Iowa City University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- State University of New York at Buffalo
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt CF Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Observační studie
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas
- Muži nebo ženy nejsou starší než tři a půl (3,5) měsíce věku při zápisu
Dokumentace diagnózy CF doložená:
Jeden nebo více z následujících: jeden nebo více klinických příznaků v souladu s fenotypem CF NEBO pozitivní novorozenecký screening (NBS) NEBO pozitivní prenatální screening
A
- Jedna nebo více z následujících: chlorid potu ≥ 60 mEq/litr kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy (QPIT) NEBO dvě dobře charakterizované mutace v genu pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy
- Zapsán do registru pacientů nadace pro cystickou fibrózu. (Pacienti se mohou zapsat do registru při registrační návštěvě, pokud nebyli zapsáni dříve.)
Kritéria vyloučení:
- Děti neschopné přijímat plnou perorální stravu
- Jakýkoli vážný nebo aktivní zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího přispívá k malabsorpci, narušuje normální růst nebo by jinak narušoval léčbu, hodnocení nebo dodržování protokolu subjektu.
- Gestační věk nižší než 35 týdnů a/nebo porodní hmotnost < 2,5 kg.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Cystická fibróza v 1. 3 měsících života
Časná diagnostika: Děti s diagnózou CF v prvních 3 měsících života
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Postupný nárůst hmotnosti, délky a obvodu hlavy
Časové okno: jeden rok
|
Definovat a popsat přírůstek hmotnosti a lineární růst v prvním roce života s využitím výzkumných ukazatelů růstu kvality, které budou použitelné jako výsledky účinnosti pro budoucí intervenční studie u kojenců s CF.
|
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
- Vrchní vyšetřovatel: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
- Vrchní vyšetřovatel: James Heubi, MD, University of Cincinnati
- Vrchní vyšetřovatel: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BONUS-IP-11
- R01DK095738 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .