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Beobachtungs- und Ernährungsstudie für Babys (BONUS)

25. September 2015 aktualisiert von: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Beobachtungs- und Ernährungsstudie für Babys (BONUS)

Mukoviszidose (Mukoviszidose) ist eine lebensverkürzende Krankheit, die Atem- und Verdauungsbeschwerden verursacht, aber mittlerweile schon bei der Geburt diagnostiziert werden kann. Die Lungenfunktion ist bei Säuglingen sehr schwer zu messen, das Wachstum jedoch nicht. In dieser Studie wollen die Forscher das Wachstum von Säuglingen mit CF im ersten Lebensjahr mit wissenschaftlicher Präzision definieren und Faktoren verstehen, die ein gutes Wachstum beeinträchtigen.

Bei einer Untergruppe von Säuglingen wird auch die Pankreasenzymersatztherapie (PERT) untersucht. Zwei verschiedene PERT-Dosen werden zur Verbesserung der Fett- und Stickstoffabsorption bei Säuglingen mit CF untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Neugeborenen-Screening (NBS) auf Mukoviszidose (CF) hat die Prävalenz von Mangelernährung im Säuglingsalter verringert, aber die suboptimale Ernährung bleibt weiterhin bestehen. In einer Studie erreichten 60 % der durch NBS diagnostizierten Säuglinge ihr Geburtsgewicht im Alter von zwei Jahren, während 40 % dies nicht erreichten. Die vielen Faktoren, die zu diesem schlechten Wachstum beitragen, wurden nicht definiert und bleiben trotz einer Nahrungsergänzung mit Pankreasenzymen bestehen. Obwohl es in den USA und Europa veröffentlichte Richtlinien für die klinische Behandlung von Säuglingen mit Mukoviszidose gibt, gibt es einen alarmierenden Mangel an Beweisen, die die Behandlung vorschreiben. Um mit groß angelegten randomisierten Studien zur Bewertung des Interventionsspektrums für Säuglinge mit CF fortzufahren, müssen wir nicht nur präzise Techniken zur Messung des Wachstums entwickeln, sondern auch unerforschte Faktoren untersuchen, die zu schlechtem Wachstum beitragen können.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische klinische Beobachtungsstudie mit einer verschachtelten interventionellen PERT-Teilstudie. Die Beobachtungsstudie war darauf ausgelegt, CF-Fälle prospektiv über einen Zeitraum von bis zu 12 Monaten zu verfolgen. Die PERT-Teilstudie ist eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Teilstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen PERT (Pankreas-Enzym-Ersatztherapie) zur Verbesserung des Fettabsorptionskoeffizienten (CFA) im Stuhl von Säuglingen mit CF. Die PERT-Teilstudie konnte nicht angemeldet werden und wurde geschlossen. Keine Ergebnisse verfügbar.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

231

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Säuglinge mit CF-Diagnose, die im ersten Lebensjahr regelmäßig in die Klinik gehen

Beschreibung

Beobachtungsstudie

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnete Einverständniserklärung
  2. Männer oder Frauen, die bei der Einschreibung nicht älter als dreieinhalb (3,5) Monate sind

  3. Dokumentation einer CF-Diagnose als Nachweis durch:

    1. Eines oder mehrere der folgenden Merkmale: ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen ODER ein positives Neugeborenen-Screening (NBS) ODER ein positives pränatales Screening

      UND

    2. Einer oder mehrere der folgenden Punkte: Schweißchlorid ≥ 60 mEq/Liter gemäß quantitativem Pilocarpin-Iontophorese-Test (QPIT) ODER zwei gut charakterisierte Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
  4. Im Patientenregister der Cystic Fibrosis Foundation eingetragen. (Patienten können sich beim Registrierungsbesuch in das Register eintragen, wenn sie noch nicht eingeschrieben sind.)

Ausschlusskriterien:

  1. Kinder können keine vollständige orale Nahrung zu sich nehmen
  2. Jeder schwerwiegende oder aktive medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes zur Malabsorption beiträgt, das normale Wachstum beeinträchtigt oder auf andere Weise die Behandlung, Beurteilung oder Einhaltung des Protokolls des Probanden beeinträchtigen würde.
  3. Gestationsalter unter 35 Wochen und/oder Geburtsgewicht < 2,5 kg.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Mukoviszidose in den ersten 3 Lebensmonaten
Frühe Diagnose: Bei Kindern wird in den ersten drei Lebensmonaten CF diagnostiziert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zunehmende Gewichts-, Längen- und Kopfumfangszunahme
Zeitfenster: ein Jahr
Definition und Beschreibung der inkrementellen Gewichtszunahme und des linearen Wachstums im ersten Lebensjahr unter Verwendung wissenschaftlich hochwertiger Wachstumsmaße, die als Wirksamkeitsergebnisse für zukünftige Interventionsstudien bei Säuglingen mit CF anwendbar sein werden
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Hauptermittler: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Hauptermittler: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Hauptermittler: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

28. September 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2015

Zuletzt verifiziert

1. September 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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