아기 관찰 및 영양 연구 (BONUS)
2015년 9월 25일 업데이트: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital
아기 관찰 및 영양 연구(BONUS)
낭포성 섬유증(Cystic fibrosis, CF)은 호흡 및 소화 장애를 유발하는 수명 단축 질환이지만 이제 출생 시 진단할 수 있습니다. 폐 기능은 영아에서 측정하기 매우 어렵지만 성장은 그렇지 않습니다. 이 연구에서 조사관은 생후 첫 해에 CF가 있는 영아의 성장을 연구 품질 정밀도로 정의하고 좋은 성장을 방해하는 요인을 이해하는 것을 목표로 합니다.
췌장 효소 대체 요법(PERT)도 유아 하위 그룹에서 연구될 것입니다. CF가 있는 영아의 지방 및 질소 흡수 개선을 위해 두 가지 다른 용량의 PERT를 평가합니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)에 대한 신생아 선별검사(NBS)는 유아기의 영양실조 유병률을 감소시켰지만 최적이 아닌 영양 상태는 여전히 지속됩니다. 한 연구에서 NBS로 진단받은 영아의 60%가 2세까지 출생 체중 백분위수에 도달한 반면 40%는 그렇지 못했습니다. 이 불량한 성장에 기여하는 많은 요인은 정의되지 않았으며 췌장 효소 보충에도 불구하고 지속됩니다. 미국과 유럽에서 낭포성 섬유증이 있는 영아의 임상적 관리에 대한 출판된 지침이 존재하지만 치료를 지시하는 증거는 놀라울 정도로 부족합니다. CF 영아에 대한 중재 범위를 평가하기 위한 대규모 무작위 연구를 진행하기 위해서는 성장을 측정하는 정확한 기술 개발뿐만 아니라 성장 부진에 기여할 수 있는 미개척 요인을 추적해야 합니다.
이것은 내포된 중재적 PERT 하위 연구를 포함하는 다기관 관찰 임상 연구입니다. 관찰 연구는 최대 12개월 동안 CF의 전향적 사고 사례를 따르도록 설계되었습니다. PERT 하위 연구는 2회 용량의 PERT(췌장 효소 대체 요법)의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 무작위, 이중 맹검, 교차 하위 연구로, CF. PERT 하위 연구는 등록할 수 없었고 종료되었습니다. 결과가 없습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
231
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory CF Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Iowa City University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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St. Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14222
- State University of New York at Buffalo
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- Suny Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt CF Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Austin Children's Chest Associates
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
생후 1년 동안 정기적인 진료소 방문에 참석하는 CF 진단을 받은 영아
설명
관찰 연구
포함 기준:
- 서명된 동의서
- 등록 시점에서 3.5개월 이하의 남성 또는 여성
다음에 의해 입증되는 CF 진단 문서:
다음 중 하나 이상: CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징 또는 양성 신생아 선별검사(NBS) 또는 양성 산전 선별검사
그리고
- 다음 중 하나 이상: 양적 필로카르핀 이온영동 검사(QPIT)에 의한 땀 염화물 ≥ 60 mEq/리터 또는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자의 두 가지 잘 알려진 돌연변이
- 낭포성 섬유증 재단 환자 등록부에 등록되었습니다. (환자는 이전에 등록하지 않은 경우 등록 방문 시 레지스트리에 등록할 수 있습니다.)
제외 기준:
- 구강 사료를 충분히 섭취할 수 없는 어린이
- 조사자의 의견에 흡수 장애에 기여하거나 정상적인 성장을 방해하거나 피험자의 치료, 평가 또는 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 모든 심각하거나 활동적인 의학적 상태.
- 임신 주수 35주 미만 및/또는 출생 체중 < 2.5kg.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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생후 3개월 이내의 낭포성 섬유증
조기 진단: 생후 3개월 이내에 CF 진단을 받은 어린이
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체중, 길이 및 머리 둘레의 증분 증가
기간: 1년
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CF가 있는 영아의 향후 중재 연구에 대한 효능 결과로 적용할 연구 품질 성장 척도를 활용하여 생후 첫 해에 점진적인 체중 증가 및 선형 성장을 정의하고 설명합니다.
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1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
- 수석 연구원: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: James Heubi, MD, University of Cincinnati
- 수석 연구원: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 26일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2015년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BONUS-IP-11
- R01DK095738 (미국 NIH 보조금/계약)
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