Estudo observacional e nutricional do bebê (BONUS)
Estudo Observacional e Nutricional de Bebês (BÔNUS)
A fibrose cística (FC) é uma doença que encurta a vida e causa problemas respiratórios e digestivos, mas agora pode ser diagnosticada no momento do nascimento. A função pulmonar é muito difícil de medir em bebês, mas o crescimento não. Neste estudo, os pesquisadores pretendem definir o crescimento em bebês com FC no primeiro ano de vida com precisão de qualidade de pesquisa e entender os fatores que interferem no bom crescimento.
A terapia de reposição enzimática pancreática (PERT) também será estudada em um subgrupo de lactentes. Duas doses diferentes de PERT serão avaliadas para melhorar a absorção de gordura e nitrogênio em lactentes com FC.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A triagem neonatal (NBS) para fibrose cística (FC) diminuiu a prevalência de desnutrição na infância, mas a nutrição abaixo do ideal ainda persiste. Em um estudo, 60% dos bebês diagnosticados por NBS atingiram seu percentil de peso ao nascer aos dois anos de idade, enquanto 40% não. Os muitos fatores que contribuem para esse baixo crescimento não foram definidos e persistem apesar da suplementação com enzimas pancreáticas. Embora existam diretrizes publicadas para o manejo clínico de bebês com fibrose cística nos EUA e na Europa, há uma escassez alarmante de evidências para ditar os cuidados. A fim de prosseguir com estudos randomizados em grande escala para avaliar a gama de intervenções para bebês com FC, precisamos não apenas desenvolver técnicas precisas para medir o crescimento, mas também buscar fatores inexplorados que possam contribuir para o crescimento deficiente.
Este é um estudo clínico observacional multicêntrico com um subestudo PERT intervencional aninhado. O estudo observacional foi desenhado para acompanhar de forma prospectiva os casos incidentes de FC por até 12 meses. O subestudo PERT é um subestudo randomizado, duplo-cego, cruzado, desenvolvido para avaliar a eficácia e a segurança de duas doses de PERT (terapia de reposição enzimática pancreática) para melhorar o coeficiente de absorção de gordura (CFA) nas fezes de bebês com CF. O subestudo PERT não conseguiu se inscrever e foi fechado. Nenhum resultado disponível.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory CF Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Iowa City University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- State University of New York at Buffalo
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt CF Center
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Austin Children's Chest Associates
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Estudo de observação
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado
- Homens ou mulheres com menos de três meses e meio (3,5) de idade no momento da inscrição
Documentação de um diagnóstico de FC evidenciado por:
Um ou mais dos seguintes: uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo FC OU uma triagem neonatal positiva (NBS) OU uma triagem pré-natal positiva
E
- Um ou mais dos seguintes: cloreto de suor ≥ 60 mEq/litro por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina (QPIT) OU duas mutações bem caracterizadas no gene regulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR)
- Inscrito no Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation. (Os pacientes podem se inscrever no Registro na Visita de Inscrição se não estiverem inscritos anteriormente.)
Critério de exclusão:
- Crianças incapazes de receber alimentação oral completa
- Qualquer condição médica séria ou ativa que, na opinião do investigador, contribua para a má absorção, interfira no crescimento normal ou interfira de outra forma no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo do indivíduo.
- Idade gestacional inferior a 35 semanas e/ou peso ao nascer < 2,5 kg.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Fibrose Cística nos primeiros 3 meses de vida
Diagnóstico Precoce: Crianças diagnosticadas com FC nos primeiros 3 meses de vida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ganho incremental de peso, comprimento e perímetro cefálico
Prazo: um ano
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Definir e descrever o ganho de peso incremental e o crescimento linear no primeiro ano de vida, utilizando medidas de crescimento de qualidade de pesquisa que serão aplicáveis como resultados de eficácia para futuros estudos de intervenção em bebês com FC
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um ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
- Investigador principal: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
- Investigador principal: James Heubi, MD, University of Cincinnati
- Investigador principal: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BONUS-IP-11
- R01DK095738 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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