Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Babyobservasjons- og ernæringsstudie (BONUS)

25. september 2015 oppdatert av: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Babyobservasjons- og ernæringsstudie (BONUS)

Cystisk fibrose (CF) er en livsforkortende sykdom som forårsaker puste- og fordøyelsesproblemer, men som nå kan diagnostiseres ved fødselen. Lungefunksjon er svært vanskelig å måle hos spedbarn, men vekst er det ikke. I denne studien tar etterforskerne sikte på å definere vekst hos spedbarn med CF i det første leveåret med presisjon av forskningskvalitet og å forstå faktorer som forstyrrer god vekst.

Pankreatisk enzymerstatningsterapi (PERT) vil også bli studert i en undergruppe av spedbarn. To forskjellige doser av PERT vil bli evaluert for å forbedre fett- og nitrogenabsorpsjonen hos spedbarn med CF.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Nyfødtscreening (NBS) for cystisk fibrose (CF) har redusert forekomsten av underernæring i spedbarnsalderen, men suboptimal ernæring vedvarer fortsatt. I en studie oppnådde 60 % av spedbarn diagnostisert av NBS sin fødselsvektpersentil ved to års alder, mens 40 % ikke gjorde det. De mange faktorene som bidrar til denne dårlige veksten er ikke definert og vedvarer til tross for tilskudd av bukspyttkjertelenzym. Selv om det eksisterer publiserte retningslinjer for klinisk behandling av spedbarn med cystisk fibrose i USA og Europa, er det en alarmerende mangel på bevis for å diktere omsorg. For å fortsette med randomiserte studier i stor skala for å evaluere spekteret av intervensjoner for spedbarn med CF, må vi ikke bare utvikle presise teknikker for å måle vekst, men også forfølge uutforskede faktorer som kan bidra til dårlig vekst.

Dette er en multisenter observasjonsklinisk studie med en nestet intervensjonell PERT-understudie. Observasjonsstudien ble designet for å følge på en prospektiv måte tilfeller av CF i opptil 12 måneder. PERT-substudien er en randomisert, dobbeltblind, crossover-substudie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to doser PERT (pankreatisk enzymerstatningsterapi) for å forbedre fettabsorpsjonskoeffisienten (CFA) i avføringen til spedbarn med CF. PERT-delstudien klarte ikke å melde seg på og stengte. Ingen resultater tilgjengelig.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

231

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Emory CF Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - Iowa City University of Iowa
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - University of Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
- Missouri
  - St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Washington University School of Medicine
  - St. Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Forente stater, 14222
    - State University of New York at Buffalo
  - Syracuse, New York, Forente stater, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
    - Vanderbilt CF Center
- Texas
  - Austin, Texas, Forente stater, 78723
    - Austin Children's Chest Associates
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
  - Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 3 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Spedbarn diagnostisert med CF som går på regelmessige klinikkbesøk i løpet av det første leveåret

Beskrivelse

Observasjonsstudie

Inklusjonskriterier:

Signert informert samtykke
Menn eller kvinner er ikke eldre enn tre og en halv (3,5) måneder ved påmelding
Dokumentasjon av en CF-diagnose som dokumentert av:
1. Ett eller flere av følgende: ett eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen ELLER en positiv nyfødtscreening (NBS) ELLER en positiv prenatal screening
  OG
2. En eller flere av følgende: svetteklorid ≥ 60 mEq/liter ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest (QPIT) ELLER to godt karakteriserte mutasjoner i genet for cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR)
Registrert i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. (Pasienter kan registrere seg i registeret ved registreringsbesøk hvis de ikke tidligere er registrert.)

Ekskluderingskriterier:

Barn som ikke kan ta full oral mat
Enhver alvorlig eller aktiv medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening bidrar til malabsorpsjon, forstyrrer normal vekst eller på annen måte ville forstyrre pasientens behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.
Gestasjonsalder mindre enn 35 uker og/eller fødselsvekt < 2,5 kg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Cystisk fibrose i de første 3 måneder av livet Tidlig diagnose: Barn diagnostisert med CF i de første 3 månedene av livet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Inkrementell økning i vekt, lengde og hodeomkrets Tidsramme: ett år	Å definere og beskrive inkrementell vektøkning og lineær vekst i det første leveåret ved å bruke forskningskvalitetsvekstmål som vil være anvendelige som effektutfall for fremtidige intervensjonsstudier hos spedbarn med CF	ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

Hovedetterforsker: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
Hovedetterforsker: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
Hovedetterforsker: James Heubi, MD, University of Cincinnati
Hovedetterforsker: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2011

Først lagt ut (Anslag)

29. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

BONUS-IP-11
R01DK095738 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Fullført

Epi Cystisk Hydatid sykdom Peru

E. Granulosus Cystic Hydatid d

Peru

Babyobservasjons- og ernæringsstudie (BONUS)