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婴儿观察和营养研究 (BONUS)

2015年9月25日更新者：Bonnie Ramsey、Seattle Children's Hospital

婴儿观察和营养研究（奖金）

囊性纤维化 (CF) 是一种缩短生命的疾病，会导致呼吸和消化问题，但现在可以在出生时诊断出来。婴儿的肺功能很难测量，但生长发育则不然。在这项研究中，研究人员旨在以研究质量精确度定义 CF 婴儿在出生后第一年的生长情况，并了解干扰良好生长的因素。

胰腺酶替代疗法 (PERT) 也将在婴儿亚组中进行研究。将评估两种不同剂量的 PERT 以改善 CF 婴儿的脂肪和氮吸收。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

新生儿囊性纤维化 (CF) 筛查 (NBS) 降低了婴儿期营养不良的发生率，但营养不良的情况仍然存在。在一项研究中，NBS 诊断出的婴儿中有 60% 在两岁时达到了出生体重百分位数，而 40% 没有。尽管补充了胰酶，导致这种不良生长的许多因素尚未确定并且仍然存在。尽管美国和欧洲已发布囊性纤维化婴儿的临床管理指南，但指导治疗的证据却非常匮乏，令人担忧。为了继续进行大规模随机研究以评估对 CF 婴儿的干预范围，我们不仅需要开发测量生长的精确技术，还需要寻找可能导致生长不良的未探索因素。

这是一项多中心观察性临床研究，包含嵌套式介入 PERT 子研究。观察性研究旨在以前瞻性方式跟踪 CF 事件病例长达 12 个月。 PERT 子研究是一项随机、双盲、交叉子研究，旨在评估两种剂量的 PERT（胰酶替代疗法）在改善患有糖尿病的婴儿粪便中的脂肪吸收系数 (CFA) 方面的有效性和安全性CF。 PERT 子研究无法注册并关闭。没有可用的结果。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

231

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72202
    - Arkansas Children's Hospital
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - Children's Hospital Colorado
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30322
    - Emory CF Center
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - Iowa City University of Iowa
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - University of Michigan
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    - Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
- Missouri
  - St. Louis、Missouri、美国、63110
    - Washington University School of Medicine
  - St. Louis、Missouri、美国、63104
    - Cardinal Glennon Children's Medical Center
- New York
  - Buffalo、New York、美国、14222
    - State University of New York at Buffalo
  - Syracuse、New York、美国、13210
    - SUNY Upstate Medical University
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37232
    - Vanderbilt CF Center
- Texas
  - Austin、Texas、美国、78723
    - Austin Children's Chest Associates
  - Dallas、Texas、美国、75390
    - University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
  - Fort Worth、Texas、美国、76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84108
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98105
    - Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 3个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有 CF 并在出生后第一年定期就诊的婴儿

描述

观察性研究

纳入标准：

签署知情同意书
入学时年龄不超过三个半 (3.5) 个月的男性或女性
CF 诊断的文件证明：
1. 以下一项或多项：一项或多项与 CF 表型一致的临床特征或新生儿筛查 (NBS) 阳性或产前筛查阳性
  和
2. 以下一项或多项：通过定量毛果芸香碱离子电渗试验 (QPIT) 检测出的汗液氯化物含量≥ 60 mEq/L 或者囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因发生两个特征明确的突变
已加入囊性纤维化基金会患者登记处。（如果之前没有登记，患者可以在登记访问时登记在登记处。）

排除标准：

儿童不能完全经口喂养
研究者认为会导致吸收不良、干扰正常生长或以其他方式干扰受试者的治疗、评估或对方案的遵守的任何严重或活跃的医疗状况。
胎龄小于 35 周和/或出生体重小于 2.5 公斤。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
出生前 3 个月的囊性纤维化早期诊断：儿童在出生后的前 3 个月内被诊断出患有 CF

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
体重、身长和头围的增量增加大体时间：一年	利用研究质量增长措施来定义和描述生命第一年的增量体重增加和线性增长，这些措施将作为未来 CF 婴儿干预研究的疗效结果	一年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Seattle Children's Hospital

合作者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

首席研究员：Drucy Borowitz, MD、State University of New York at Buffalo
首席研究员：Daniel Leung, MD、Baylor College of Medicine
首席研究员：James Heubi, MD、University of Cincinnati
首席研究员：Daniel Gelfond, MD、Women & Children's Hospital of Buffalo

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年12月1日

初级完成 (实际的)

2015年4月1日

研究完成 (实际的)

2015年4月1日

研究注册日期

首次提交

2011年8月25日

首先提交符合 QC 标准的

2011年8月26日

首次发布 (估计)

2011年8月29日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年9月25日

最后验证

2015年9月1日