Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observatie- en voedingsonderzoek bij baby's (BONUS)

25 september 2015 bijgewerkt door: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Baby Observationeel en Voedingsonderzoek (BONUS)

Cystic fibrosis (CF) is een levensverkortende ziekte die ademhalings- en spijsverteringsproblemen veroorzaakt, maar die nu bij de geboorte kan worden vastgesteld. De longfunctie is erg moeilijk te meten bij zuigelingen, maar de groei niet. In deze studie streven de onderzoekers ernaar om groei bij zuigelingen met CF in het eerste levensjaar te definiëren met precisie van onderzoekskwaliteit en om factoren te begrijpen die een goede groei belemmeren.

Pancreas-enzymvervangingstherapie (PERT) zal ook worden bestudeerd in een subgroep van zuigelingen. Twee verschillende doses PERT zullen worden geëvalueerd voor het verbeteren van de vet- en stikstofabsorptie bij zuigelingen met CF.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Neonatale screening (NBS) op cystische fibrose (CF) heeft de prevalentie van ondervoeding in de kindertijd verminderd, maar suboptimale voeding blijft bestaan. In één onderzoek bereikte 60% van de baby's met de diagnose NBS hun geboortegewichtpercentiel op de leeftijd van twee jaar, terwijl 40% dat niet deed. De vele factoren die bijdragen aan deze slechte groei zijn niet gedefinieerd en blijven bestaan ​​ondanks suppletie met pancreasenzymen. Hoewel er in de VS en Europa gepubliceerde richtlijnen bestaan ​​voor de klinische behandeling van zuigelingen met cystische fibrose, is er een alarmerende schaarste aan bewijs om zorg voor te schrijven. Om door te gaan met grootschalige gerandomiseerde studies om het scala aan interventies voor zuigelingen met CF te evalueren, moeten we niet alleen nauwkeurige technieken ontwikkelen om de groei te meten, maar ook onontdekte factoren nastreven die kunnen bijdragen aan een slechte groei.

Dit is een multicenter observationeel klinisch onderzoek met een genest interventioneel PERT-subonderzoek. De observationele studie was opgezet om incidentele gevallen van CF prospectief te volgen gedurende maximaal 12 maanden. De PERT-substudie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over substudie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van twee doses PERT (pancreasenzymvervangende therapie) voor het verbeteren van de vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) in de ontlasting van zuigelingen met CF. Het PERT-deelonderzoek kon niet worden ingeschreven en werd afgesloten. Geen resultaten beschikbaar.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

231

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals And Clinics Of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 3 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Baby's met de diagnose CF die tijdens het eerste levensjaar regelmatig naar de kliniek gaan

Beschrijving

Observatie studie

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming
  2. Mannen of vrouwen niet ouder dan drie en een halve (3,5) maand bij inschrijving

  3. Documentatie van een CF-diagnose zoals blijkt uit:

    1. Een of meer van de volgende: een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype OF een positieve neonatale screening (NBS) OF een positieve prenatale screening

      EN

    2. Een of meer van de volgende: zweetchloride ≥ 60 mEq/liter door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest (QPIT) OF twee goed gekarakteriseerde mutaties in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen
  4. Ingeschreven in het patiëntenregister van de Cystic Fibrosis Foundation. (Patiënten kunnen zich tijdens het inschrijvingsbezoek in het register inschrijven als ze niet eerder zijn ingeschreven.)

Uitsluitingscriteria:

  1. Kinderen die geen volledige orale voeding kunnen innemen
  2. Elke ernstige of actieve medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker bijdraagt ​​aan malabsorptie, de normale groei verstoort of anderszins de behandeling, beoordeling of naleving van het protocol van de proefpersoon zou verstoren.
  3. Zwangerschapsduur korter dan 35 weken en/of geboortegewicht < 2,5 kg.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Cystic Fibrosis in de 1e 3 maanden van het leven
Vroege diagnose: kinderen met de diagnose CF in de eerste 3 maanden van hun leven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementele winst in gewicht, lengte en hoofdomtrek
Tijdsspanne: een jaar
Het definiëren en beschrijven van incrementele gewichtstoename en lineaire groei in het eerste levensjaar met behulp van groeimaatstaven van onderzoekskwaliteit die van toepassing zullen zijn als werkzaamheidsresultaten voor toekomstige interventiestudies bij zuigelingen met CF
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Hoofdonderzoeker: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Hoofdonderzoeker: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Hoofdonderzoeker: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

29 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren