Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Baby observations- og ernæringsundersøgelse (BONUS)

25. september 2015 opdateret af: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Babyobservations- og ernæringsundersøgelse (BONUS)

Cystisk fibrose (CF) er en livsforkortende sygdom, der forårsager vejrtræknings- og fordøjelsesproblemer, men som nu kan diagnosticeres ved fødslen. Lungefunktionen er meget svær at måle hos spædbørn, men vækst er det ikke. I denne undersøgelse sigter efterforskerne på at definere vækst hos spædbørn med CF i det første leveår med forskningskvalitetspræcision og at forstå faktorer, der interfererer med god vækst.

Pancreas enzymerstatningsterapi (PERT) vil også blive undersøgt i en undergruppe af spædbørn. To forskellige doser af PERT vil blive evalueret for at forbedre fedt- og nitrogenoptagelsen hos spædbørn med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Nyfødtscreening (NBS) for cystisk fibrose (CF) har reduceret forekomsten af ​​underernæring i spædbørn, men suboptimal ernæring består stadig. I en undersøgelse opnåede 60 % af spædbørn diagnosticeret af NBS deres fødselsvægtpercentil ved to års alderen, mens 40 % ikke gjorde det. De mange faktorer, der bidrager til denne dårlige vækst, er ikke blevet defineret og fortsætter på trods af tilskud af bugspytkirtelenzym. Selvom der findes offentliggjorte retningslinjer for den kliniske behandling af spædbørn med cystisk fibrose i USA og Europa, er der en alarmerende mangel på beviser til at diktere pleje. For at fortsætte med randomiserede undersøgelser i stor skala for at evaluere rækken af ​​interventioner for spædbørn med CF, er vi nødt til ikke kun at udvikle præcise teknikker til at måle vækst, men også forfølge uudforskede faktorer, der kan bidrage til dårlig vækst.

Dette er et multicenter observationelt klinisk studie med en indlejret interventionel PERT-underundersøgelse. Observationsstudiet var designet til på en prospektiv måde at følge tilfælde af CF i op til 12 måneder. PERT-understudiet er et randomiseret, dobbeltblindt, crossover-understudie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser PERT (pancreas enzymerstatningsterapi) til forbedring af fedtabsorptionskoefficienten (CFA) i afføringen hos spædbørn med CF. PERT-delstudiet kunne ikke tilmeldes og lukkede. Ingen tilgængelige resultater.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

231

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory CF Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Iowa City University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • State University of New York at Buffalo
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt CF Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Spædbørn diagnosticeret med CF, som kommer på regelmæssige klinikbesøg i løbet af det første leveår

Beskrivelse

Observationsstudie

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke
  2. Mænd eller kvinder er højst tre en halv (3,5) måneder gamle ved tilmelding

  3. Dokumentation af en CF-diagnose som dokumenteret ved:

    1. Et eller flere af følgende: et eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen ELLER en positiv nyfødtscreening (NBS) ELLER en positiv prænatal screening

      OG

    2. En eller flere af følgende: svedklorid ≥ 60 mEq/liter ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest (QPIT) ELLER to velkarakteriserede mutationer i CFTR-genet (transmembrane conductance regulator) for cystisk fibrose
  4. Indskrevet i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. (Patienter kan tilmelde sig registreringsdatabasen ved tilmeldingsbesøg, hvis de ikke tidligere er tilmeldt.)

Ekskluderingskriterier:

  1. Børn ude af stand til at tage fuld oral fodring
  2. Enhver alvorlig eller aktiv medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening bidrager til malabsorption, interfererer med normal vækst eller på anden måde ville forstyrre forsøgspersonens behandling, vurdering eller overholdelse af protokollen.
  3. Svangerskabsalder under 35 uger og/eller fødselsvægt < 2,5 kg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Cystisk fibrose i de første 3 måneder af livet
Tidlig diagnose: Børn diagnosticeret med CF i de første 3 måneder af livet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementel stigning i vægt, længde og hovedomkreds
Tidsramme: et år
At definere og beskrive inkrementel vægtøgning og lineær vækst i det første leveår ved at bruge forskningskvalitetsvækstmål, der vil være anvendelige som effektresultater for fremtidige interventionelle undersøgelser hos spædbørn med CF
et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
  • Ledende efterforsker: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
  • Ledende efterforsker: James Heubi, MD, University of Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2011

Først opslået (Skøn)

29. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BONUS-IP-11
  • R01DK095738 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner