Vauvan havainnointi- ja ravitsemustutkimus (BONUS)
Vauvan tarkkailu- ja ravitsemustutkimus (BONUS)
Kystinen fibroosi (CF) on elämää lyhentävä sairaus, joka aiheuttaa hengitys- ja ruoansulatusongelmia, mutta se voidaan nyt diagnosoida jo syntymähetkellä. Keuhkojen toimintaa on erittäin vaikea mitata imeväisillä, mutta kasvua ei. Tässä tutkimuksessa tutkijat pyrkivät määrittelemään ensimmäisen elinvuoden CF-vauvojen kasvua tutkimuslaadun tarkkuudella ja ymmärtämään hyvää kasvua häiritseviä tekijöitä.
Haiman entsyymikorvaushoitoa (PERT) tutkitaan myös pikkulasten alaryhmässä. Arvioidaan kahta erilaista PERT-annosta rasvan ja typen imeytymisen parantamiseksi CF-vauvoilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Vastasyntyneiden kystisen fibroosin (CF) seulonta (NBS) on vähentänyt aliravitsemuksen esiintyvyyttä vauvaiässä, mutta optimaalinen ravitsemus on edelleen olemassa. Yhdessä tutkimuksessa 60 % vauvoista, joilla oli diagnosoitu NBS, saavutti syntymäpainoprosenttipisteen kahden vuoden iässä, kun taas 40 % ei. Monia tekijöitä, jotka vaikuttavat tähän huonoon kasvuun, ei ole määritelty, ja ne säilyvät haiman entsyymilisäyksestä huolimatta. Vaikka Yhdysvalloissa ja Euroopassa on julkaistu ohjeita kystistä fibroosia sairastavien imeväisten kliinisestä hoidosta, hoidon määräämiseksi todisteista on hälyttävän vähän. Jotta voisimme jatkaa laajamittaisia satunnaistettuja tutkimuksia, joissa arvioidaan CF:ää sairastavien imeväisten hoitotoimenpiteitä, meidän on paitsi kehitettävä tarkkoja tekniikoita kasvun mittaamiseen, myös etsittävä tutkimattomia tekijöitä, jotka voivat vaikuttaa huonoon kasvuun.
Tämä on monikeskusinen havainnollinen kliininen tutkimus, jossa on sisäkkäinen interventiotutkimus PERT-alatutkimuksesta. Havaintotutkimus suunniteltiin seuraamaan prospektiivisesti CF-tapauksia jopa 12 kuukauden ajan. PERT-alatutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, risteävä alatutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kahden PERT-annoksen (haimaentsyymikorvaushoito) tehoa ja turvallisuutta rasvan imeytymiskertoimen (CFA) parantamiseksi imeväisten ulosteessa. CF. PERT-alatutkimukseen ei voitu ilmoittautua ja se suljettiin. Ei tuloksia saatavilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory CF Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Iowa City University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Care Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
- State University of New York at Buffalo
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt CF Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Havaintotutkimus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Miehet tai naiset enintään kolmen ja puolen (3,5) kuukauden ikäiset ilmoittautumisen yhteydessä
CF-diagnoosin dokumentointi, jonka todistavat:
Yksi tai useampi seuraavista: yksi tai useampi kliininen piirre, joka vastaa CF-fenotyyppiä TAI positiivinen vastasyntyneen seulonta (NBS) TAI positiivinen prenataalinen seulonta
JA
- Yksi tai useampi seuraavista: hikikloridi ≥ 60 mekv/litra kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä (QPIT) TAI kaksi hyvin karakterisoitua mutaatiota kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR)
- Ilmoittautunut Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteriin. (Potilaat voivat ilmoittautua rekisteriin ilmoittautumiskäynnillä, jos he eivät ole aiemmin ilmoittautuneet.)
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset eivät pysty syömään täydellistä oraalista ruokaa
- Mikä tahansa vakava tai aktiivinen sairaus, joka tutkijan mielestä edistää imeytymishäiriötä, häiritsee normaalia kasvua tai muuten häiritsee potilaan hoitoa, arviointia tai tutkimussuunnitelman noudattamista.
- Raskausikä alle 35 viikkoa ja/tai syntymäpaino < 2,5 kg.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kystinen fibroosi ensimmäisen 3 kuukauden aikana
Varhainen diagnoosi: Lapset, joilla on diagnosoitu CF kolmen ensimmäisen elinkuukauden aikana
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvava paino, pituus ja pään ympärysmitta
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
Määritellä ja kuvata inkrementaalista painonnousua ja lineaarista kasvua ensimmäisenä elinvuotena käyttämällä tutkimuksen laadun kasvumittauksia, joita voidaan soveltaa tehokkuuden tuloksiin tulevissa interventiotutkimuksissa CF-potilailla
|
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Drucy Borowitz, MD, State University of New York at Buffalo
- Päätutkija: Daniel Leung, MD, Baylor College of Medicine
- Päätutkija: James Heubi, MD, University of Cincinnati
- Päätutkija: Daniel Gelfond, MD, Women & Children's Hospital of Buffalo
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Sathe M, Huang R, Heltshe S, Eng A, Borenstein E, Miller SI, Hoffman L, Gelfond D, Leung DH, Borowitz D, Ramsey B, Freeman AJ. Gastrointestinal Factors Associated With Hospitalization in Infants With Cystic Fibrosis: Results From the Baby Observational and Nutrition Study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Sep 1;73(3):395-402. doi: 10.1097/MPG.0000000000003173.
- Goetz D, Kopp BT, Salvator A, Moore-Clingenpeel M, McCoy K, Leung DH, Kloster M, Ramsey BR, Heltshe SH, Borowitz D. Pulmonary findings in infants with cystic fibrosis during the first year of life: Results from the Baby Observational and Nutrition Study (BONUS) cohort study. Pediatr Pulmonol. 2019 May;54(5):581-586. doi: 10.1002/ppul.24261. Epub 2019 Jan 22.
- LeGrys VA, Moon TC, Laux J, Accurso F, Martiniano SA. A multicenter evaluation of sweat chloride concentration and variation in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):190-193. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.006. Epub 2018 Dec 21.
- Kopp BT, Joseloff E, Goetz D, Ingram B, Heltshe SL, Leung DH, Ramsey BW, McCoy K, Borowitz D. Urinary metabolomics reveals unique metabolic signatures in infants with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Jul;18(4):507-515. doi: 10.1016/j.jcf.2018.10.016. Epub 2018 Nov 23.
- Gelfond D, Heltshe SL, Skalland M, Heubi JE, Kloster M, Leung DH, Ramsey BW, Borowitz D; BONUS Study Investigators. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy Use in Infants With Cystic Fibrosis Diagnosed by Newborn Screening. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Apr;66(4):657-663. doi: 10.1097/MPG.0000000000001829.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BONUS-IP-11
- R01DK095738 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis