重度の心臓鉄過剰症のβ-サラセミア患者におけるデフェラシロクスとデスフェロキサミンの併用の安全性と有効性

包含基準:

• 研究に参加することに書面による同意を与えた、少なくとも18歳のβ-サラセミア重度の男性または女性患者。
• 心臓 MRI T2* 値の範囲は 4 ミリ秒以下から 10 ミリ秒以下です。
• CMR による測定で LVEF ≥ 56 %。
• LIC > 10mg Fe/g dw の患者はプロトコールに含まれます。 研究では最初の10人の患者を6か月後に評価し、安全性のシグナルが存在しない場合は、LIC>5 mg Fe/g dwの患者も含めることを許可する。
• DFO、DFP、DFX、または DFO-DFP の組み合わせによる鉄キレート化治療歴がある

除外基準:

• 心機能障害の症状（安静時または労作時の息切れ、起座呼吸、運動不耐症、下肢浮腫、不整脈）を有する患者。
• 心臓 T2* MRI が 4 ミリ秒未満または 10 ミリ秒を超える患者。
• 患者は、静脈内 DFO 24 時間注入または DFO-DFP 併用などの集中鉄キレート療法レジメンに従わない。
• 肝不全が証明されている患者（門脈圧亢進症、肝浮腫、腹水の存在）。
• 採血や MRI などの研究評価を受けることができない患者、例: MRI に対して閉所恐怖症である、ペースメーカーを装着している、MRI スキャナーでの使用が安全であると承認されているもの以外の強磁性金属インプラントを装着している (例: 一部の種類の動脈瘤クリップ、近くに破片があるなど)網膜などの重要な器官まで）、肥満（機器の制限を超えている）。
• 血清クレアチニンがULNを超える患者、またはベースラインでの初回以外の排尿サンプルにおける尿タンパク/クレアチニン比≧1.0によって示される重大なタンパク尿を有する患者。 クレアチニンクリアランスが 60 ml/分未満の患者は除外されます。
• ALT (SGPT) レベルが 5 x ULN を超える患者。
• -経口デフェラシロクス/ICL670の吸収を著しく変化させる可能性のあるかなりの胃腸（GI）機能障害またはGI疾患（例：潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、または小腸切除）を有する患者。
• 膵臓損傷または膵炎の病歴または臨床的証拠。
• -治験薬またはその賦形剤のいずれかに対して過敏症が知られている患者。
• -鉄キレート療法に関連した臨床的に関連のある眼毒性および/または聴覚毒性の病歴。
• インフォームド・コンセントを与えることができない、または治療オプションを受けることができない精神障害または中毒性障害のある患者、またはプロトコールに従うことを望まないまたは従うことができない患者。
• HIV血清陽性の既知の病歴を持つ患者（Elisaまたはウェスタンブロット）。
• -過去5年以内の、治療済みまたは未治療のあらゆる臓器系の悪性腫瘍の病歴。局所的な再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、局所的な皮膚の基底細胞癌を除く。
• 妊娠中または授乳中の女性患者。
• 効果的な避妊方法を採用していない生殖能力のある女性患者。 妊娠の可能性のある女性は、治験薬の投与前48時間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。
• 別の臨床試験に参加している患者、または治験薬の投与を受けている患者。
• 医療計画の不遵守歴、または潜在的に信頼性が低い、および/または協力的ではない、プロトコールに従う気がない、または不可能であると考えられる患者。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります