A deferasirox és a dezferoxamin kombináció biztonságossága és hatékonysága β-thalassaemiás betegeknél súlyos vas-túlterhelésben

Bevételi kritériumok:

• β-thalassaemia majorban szenvedő, legalább 18 éves férfi vagy női betegek, akik írásos beleegyezést adtak a vizsgálatban való részvételhez.
• A szív MRI T2* értéke <=4 és <=10 ms között van.
• LVEF ≥ 56 % a CMR-rel meghatározva.
• Azok a betegek, akiknek LIC > 10 mg Fe/g dw, bekerülnek a protokollba. A vizsgálat az első 10 beteget 6 hónapos korban értékeli, és ha nincsenek biztonsági jelek, akkor a LIC>5 mg Fe/g dw betegek is bevonhatók.
• Előzetes vaskelátképző kezelés DFO-val, DFP-vel, DFX-el vagy DFO-DFP kombinációval

Kizárási kritériumok:

• A szívelégtelenség tüneteit mutató betegek (légzési elégtelenség nyugalomban vagy terheléskor, ortopnea, terhelési intolerancia, alsó végtagi ödéma, aritmiák).
• Betegek, akiknél a szív T2* MRI < 4 vagy > 10 ms.
• Azok a betegek, akik nem felelnek meg az intenzív vaskelátképző kezelési rendeknek, például iv. DFO 24 órás infúziónak vagy DFO-DFP kombinációnak.
• Dokumentált májelégtelenségben szenvedő betegek (portális hipertónia jelenléte, májödéma, ascites).
• Azok a betegek, akik nem vehetnek részt vizsgálati értékeléseken, beleértve a vérmintavételt, az MRI-t, például klausztrofóbiások az MRI-vel szemben, pacemakerrel, ferromágneses fém implantátumokkal rendelkeznek, amelyek nem engedélyezettek az MRI-szkennerekben való használatra biztonságosnak (pl. bizonyos típusú aneurizma klipek, repeszek a közelben létfontosságú szervekre, például a retinára), elhízottak (túllépik a felszerelési határokat).
• Betegek, akiknek a szérum kreatininszintje > ULN vagy jelentős proteinuriában szenved, amit a vizelet fehérje/kreatinin aránya ≥ 1,0 jelez a nem első üreges vizeletmintában a kiinduláskor. A 60 ml/percnél kisebb kreatinin-clearance-ű betegeket kizárják.
• Betegek, akiknek ALT (SGPT) szintje > 5 x ULN.
• Jelentősen károsodott gasztrointesztinális (GI) funkciójú vagy GI-betegségben szenvedő betegek, amelyek jelentősen megváltoztathatják az orális deferasirox/ICL670 felszívódását (például fekélyes betegségek, ellenőrizetlen hányinger, hányás, hasmenés, felszívódási zavar szindróma vagy vékonybél reszekció).
• Hasnyálmirigy-sérülés vagy hasnyálmirigy-gyulladás anamnézisében vagy klinikai jelei.
• A vizsgált gyógyszerekkel vagy a gyógyszer segédanyagaival szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.
• A vaskelátképző terápiával kapcsolatos, klinikailag jelentős szem- és/vagy auditori toxicitás anamnézisében.
• Pszichiátriai vagy szenvedélybetegségben szenvedő betegek, amelyek megakadályozzák őket abban, hogy tájékozott beleegyezésüket adjanak, vagy a kezelési lehetőségek valamelyikén részt vegyenek, vagy olyan betegek, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a protokollnak.
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében HIV szeropozitivitás szerepel (Elisa vagy Western blot).
• Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben, kezelt vagy kezeletlen, az elmúlt 5 évben, függetlenül attól, hogy van-e bizonyíték helyi kiújulásra vagy metasztázisokra, kivéve a lokalizált bőr bazálissejtes karcinómát.
• Terhes vagy szoptató női betegek.
• Nemzőképességű nőbetegek, akik nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlási módszert. Fogamzóképes korú nőknek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatniuk ≤ 48 órával a vizsgált gyógyszerek alkalmazása előtt.
• Más klinikai vizsgálatban részt vevő vagy vizsgálati gyógyszert kapó betegek.
• Az orvosi kezelési rendek be nem tartása a kórtörténetben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak, nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a protokollnak.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók