ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）の5歳未満の小児患者におけるBMN 110の研究
2017年7月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）の5歳未満の小児患者におけるBMN 110の安全性と有効性を評価する第2相、非盲検、多国籍臨床試験
この非盲検第 2 相試験では、治験薬の初回投与時に 5 歳未満であり、 MPS IVA (モルキオ A 症候群) を最大 208 週間。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -最初の治験薬注入時の年齢が5歳未満
- -MPS IVAの臨床徴候と症状に基づくMPS IVAの臨床診断の文書化、およびMPS IVAの診断を確認する線維芽細胞または白血球のGALNS酵素活性の低下または遺伝子検査の文書化
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手続きの前に、親または法的に権限を与えられた代理人によって提供された書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- -以前の造血幹細胞移植（HSCT）。
- -BMN 110による以前の治療。
- -BMN 110のいずれかの成分に対する既知の過敏症。
- -研究登録前の3か月以内の大手術、または52週間の治療期間中に計画された大手術。
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されているすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性。
- -症候性頸椎不安定性、臨床的に重大な脊髄圧迫、または治験責任医師が決定した研究への参加または安全性を妨げる重度の心臓病を含むがこれらに限定されない、同時疾患または状態。
- -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスが不十分であるか、研究を完了できないリスクが高い状態にします。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BMN 110 ウィークリー
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患者は、最大 208 週間、毎週約 4 時間にわたって 2.0 mg/kg/週の用量で治験薬の静脈内 (IV) 注入を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最初の研究薬物注入時の年齢が 5 歳未満の MPS IVA 被験者における 52 週間にわたる 2.0 mg/kg/週の用量での BMN 110 の注入の安全性と忍容性を評価する
時間枠：52週
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有害事象を経験した参加者の数
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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尿中ケラタン硫酸測定値のベースラインから52週までの変化率
時間枠：52週目までのベースライン
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尿中ケラタン硫酸測定値のベースラインから 52 週までの変化率。
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52週目までのベースライン
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正規化された成長率 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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経時的な成長の変化は、人体測定と下肢の X 線写真を使用して評価されます。
Z スコアは、参照母集団の平均と標準偏差から導出された正規化されたスコアです (ベースラインからの正の変化は、母集団が参照母集団に近づいたことを示し、正の結果を表します)。
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52週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年10月1日
一次修了 (実際)
2016年2月1日
研究の完了 (実際)
2016年2月1日
試験登録日
最初に提出
2011年12月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年1月23日
最初の投稿 (見積もり)
2012年1月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月12日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MOR-007
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