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Studio del BMN 110 in pazienti pediatrici < 5 anni di età con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

12 luglio 2017 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio clinico multinazionale di fase 2, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia di BMN 110 in pazienti pediatrici di età inferiore a 5 anni con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Questo studio di fase 2 in aperto valuterà la sicurezza e l'efficacia delle infusioni settimanali di 2,0 mg/kg/settimana di BMN 110 in pazienti pediatrici di età inferiore a 5 anni al momento della somministrazione della prima dose del farmaco in studio, con diagnosi di MPS IVA (Sindrome di Morquio A) fino a 208 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Monza, Italia
  • Regno Unito
      • Central Manchester, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età inferiore a 5 anni al momento della prima infusione del farmaco in studio
  • Diagnosi clinica documentata di MPS IVA basata su segni e sintomi clinici di MPS IVA e documentata riduzione dell'attività enzimatica GALNS dei fibroblasti o dei leucociti o test genetici che confermano la diagnosi di MPS IVA
  • Consenso informato scritto fornito dal genitore o dal rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  • Precedente trattamento con BMN 110.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti di BMN 110.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico importante pianificato durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a instabilità sintomatica del rachide cervicale, compressione del midollo spinale clinicamente significativa o grave malattia cardiaca che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza come determinato dallo sperimentatore.
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 110 settimanale
Droga: BMN 110
I pazienti riceveranno infusioni endovenose (IV) del farmaco oggetto dello studio alla dose di 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore ogni settimana per un massimo di 208 settimane.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità delle infusioni di BMN 110 a una dose di 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di 52 settimane in soggetti con MPS IVA di età inferiore a 5 anni al momento della prima infusione del farmaco in studio
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 52 nelle misurazioni del cheratan solfato urinario
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione percentuale dal basale alla settimana 52 per le misurazioni del cheratan solfato urinario.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nei punteggi Z del tasso di crescita normalizzato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
I cambiamenti nella crescita nel tempo saranno valutati utilizzando misurazioni antropometriche e radiografie degli arti inferiori. I punteggi Z sono i punteggi normalizzati derivati ​​dalla media della popolazione di riferimento e dalla deviazione standard (una variazione positiva rispetto al basale indica che la popolazione si è avvicinata alla popolazione di riferimento e rappresenta un risultato positivo).
Dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

24 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MOR-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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