Mucopolysaccharidosis IVA(Morquio A Syndrome)가 있는 5세 미만의 소아 환자에서 BMN 110에 대한 연구
2017년 7월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
뮤코다당증 IVA(모퀴오 A 증후군)가 있는 5세 미만 소아 환자에서 BMN 110의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 다국적 임상 연구
이 오픈 라벨 2상 연구는 연구 약물의 첫 번째 용량 투여 시점에 5세 미만인 소아 환자에서 BMN 110의 매주 2.0mg/kg/wk 주입의 안전성과 효능을 평가할 예정입니다. 최대 208주 동안 MPS IVA(모퀴오 A 증후군).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 첫 번째 연구 약물 주입 시점에서 5세 미만
- MPS IVA의 임상 징후 및 증상에 기반한 MPS IVA의 문서화된 임상 진단 및 문서화된 감소된 섬유아세포 또는 백혈구 GALNS 효소 활성 또는 MPS IVA의 진단을 확인하는 유전자 검사
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인이 제공하는 서면 동의서.
제외 기준:
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT).
- BMN 110을 사용한 이전 치료.
- BMN 110의 구성 요소에 대한 알려진 과민성.
- 연구 시작 전 3개월 이내에 대수술을 받았거나 52주 치료 기간 동안 대수술을 계획한 경우.
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 증상이 있는 경추 불안정성, 임상적으로 유의한 척수 압박 또는 연구 참여 또는 안전성을 방해할 수 있는 중증 심장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 동시 질병 또는 상태(조사자가 결정함).
- 조사자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BMN 110 주간
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환자는 최대 208주 동안 매주 약 4시간 동안 2.0 mg/kg/wk 용량으로 연구 약물을 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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첫 번째 연구 약물 주입 시 5세 미만의 MPS IVA 피험자에서 52주 동안 2.0mg/kg/주 용량으로 BMN 110 주입의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 52주
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부작용을 경험한 참가자 수
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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요로 케라탄 설페이트 측정에서 기준선에서 52주까지 백분율 변화
기간: 52주까지의 기준선
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요로 Keratan Sulfate 측정에 대한 기준선에서 52주까지의 백분율 변화.
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52주까지의 기준선
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표준화된 성장률 Z-Score의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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시간이 지남에 따라 성장의 변화는 하지의 인체 측정 및 방사선 사진을 사용하여 평가됩니다.
Z-점수는 기준 모집단 평균 및 표준 편차에서 파생된 정규화된 점수입니다(기준선에서 양의 변화는 모집단이 기준 모집단에 더 가까이 이동했으며 긍정적인 결과를 나타냄을 나타냅니다).
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52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 1월 23일
처음 게시됨 (추정)
2012년 1월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2017년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MOR-007
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