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Estudio de BMN 110 en Pacientes Pediátricos < 5 Años con Mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio A)

12 de julio de 2017 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Estudio clínico multinacional de fase 2, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 110 en pacientes pediátricos menores de 5 años con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudio abierto de Fase 2 evaluará la seguridad y eficacia de infusiones semanales de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 en pacientes pediátricos, menores de 5 años de edad en el momento de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio, diagnosticados con MPS IVA (Síndrome de Morquio A) hasta por 208 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Reino Unido
      • Central Manchester, Reino Unido
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Menos de 5 años de edad en el momento de la primera infusión del fármaco del estudio.
  • Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA basado en signos y síntomas clínicos de MPS IVA y actividad enzimática GALNS de fibroblastos o leucocitos reducida documentada o pruebas genéticas que confirman el diagnóstico de MPS IVA
  • Consentimiento informado por escrito proporcionado por el padre o representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterio de exclusión:

  • Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
  • Tratamiento previo con BMN 110.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de BMN 110.
  • Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio o cirugía mayor planificada durante el período de tratamiento de 52 semanas.
  • Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
  • Enfermedad o condición concurrente, que incluye, entre otros, inestabilidad sintomática de la columna cervical, compresión de la médula espinal clínicamente significativa o enfermedad cardíaca grave que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad según lo determine el investigador.
  • Cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 110 Semanal
Droga: BMN 110
Los pacientes recibirán infusiones intravenosas (IV) del fármaco del estudio a una dosis de 2,0 mg/kg/semana durante un período de aproximadamente 4 horas cada semana durante un máximo de 208 semanas.
Otros nombres:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa
  • galactosa-6-sulfatasa
  • GALONES
  • terapia de reemplazo enzimático
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de las infusiones de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg/semana durante un período de 52 semanas en sujetos MPS IVA menores de 5 años de edad en el momento de la primera infusión del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 52 semanas
Número de participantes que experimentaron eventos adversos
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 52 en las medidas de queratán sulfato urinario
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 52 para las medidas de sulfato de queratán urinario.
Línea de base a la semana 52
Cambio desde el punto de referencia en las puntuaciones Z de la tasa de crecimiento normalizada
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Los cambios en el crecimiento a lo largo del tiempo se evaluarán mediante mediciones antropométricas y radiografías de las extremidades inferiores. Los puntajes Z son los puntajes normalizados derivados de la desviación estándar y media de la población de referencia (un cambio positivo desde el inicio indica que la población se ha acercado a la población de referencia y representa un resultado positivo).
Línea de base a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de enero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MOR-007

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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