Studie zu BMN 110 bei pädiatrischen Patienten < 5 Jahren mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)
12. Juli 2017 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine offene, multinationale klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 110 bei pädiatrischen Patienten unter 5 Jahren mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)
Diese offene Phase-2-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von wöchentlichen Infusionen von 2,0 mg/kg/Woche von BMN 110 bei pädiatrischen Patienten bewerten, die zum Zeitpunkt der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments weniger als 5 Jahre alt sind und diagnostiziert wurden MPS IVA (Morquio-A-Syndrom) für bis zu 208 Wochen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Monza, Italien
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Taipei, Taiwan
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten
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New York
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Manhasset, New York, Vereinigte Staaten
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Central Manchester, Vereinigtes Königreich
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Weniger als 5 Jahre alt zum Zeitpunkt der ersten Infusion des Studienmedikaments
- Dokumentierte klinische Diagnose von MPS IVA basierend auf klinischen Anzeichen und Symptomen von MPS IVA und dokumentierter reduzierter Fibroblasten- oder Leukozyten-GALNS-Enzymaktivität oder Gentests, die die Diagnose von MPS IVA bestätigen
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
Ausschlusskriterien:
- Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
- Vorbehandlung mit BMN 110.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von BMN 110.
- Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder geplante größere Operation während des 52-wöchigen Behandlungszeitraums.
- Verwendung eines Prüfprodukts oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
- Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule, klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder schwere Herzerkrankung, die die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde, wie vom Prüfarzt festgelegt.
- Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder des Nichtbeendens der Studie aussetzt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BMN 110 Wöchentlich
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Die Patienten erhalten intravenöse (IV) Infusionen des Studienmedikaments in einer Dosis von 2,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden jede Woche für bis zu 208 Wochen.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Infusionen von BMN 110 in einer Dosis von 2,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von 52 Wochen bei MPS IVA-Probanden, die zum Zeitpunkt der ersten Infusion des Studienmedikaments jünger als 5 Jahre waren
Zeitfenster: 52 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
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52 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 52 bei Keratansulfatmessungen im Urin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 52 für Keratansulfatmessungen im Urin.
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Baseline bis Woche 52
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Veränderung der Z-Scores der normalisierten Wachstumsrate gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Änderungen des Wachstums im Laufe der Zeit werden anhand anthropometrischer Messungen und Röntgenaufnahmen der unteren Extremitäten bewertet.
Z-Scores sind die normalisierten Scores, die aus dem Mittelwert und der Standardabweichung der Referenzpopulation abgeleitet werden (eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass sich die Population der Referenzpopulation angenähert hat und stellt ein positives Ergebnis dar).
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Baseline bis Woche 52
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Oktober 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Dezember 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Januar 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
24. Januar 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. August 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Juli 2017
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MOR-007
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