Étude sur le BMN 110 chez des patients pédiatriques de < 5 ans atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)
12 juillet 2017 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude clinique multinationale ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 110 chez les patients pédiatriques de moins de 5 ans atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)
Cette étude de phase 2 en ouvert évaluera l'innocuité et l'efficacité de perfusions hebdomadaires de 2,0 mg/kg/semaine de BMN 110 chez des patients pédiatriques, âgés de moins de 5 ans au moment de l'administration de la première dose du médicament à l'étude, diagnostiqués avec MPS IVA (syndrome de Morquio A) jusqu'à 208 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Monza, Italie
-
-
-
-
-
Central Manchester, Royaume-Uni
-
-
-
-
-
Taipei, Taïwan
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis
-
-
New York
-
Manhasset, New York, États-Unis
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Moins de 5 ans au moment de la première perfusion du médicament à l'étude
- Diagnostic clinique documenté de la MPS IVA sur la base des signes cliniques et des symptômes de la MPS IVA et de la réduction documentée de l'activité enzymatique GALNS des fibroblastes ou des leucocytes ou des tests génétiques confirmant le diagnostic de la MPS IVA
- Consentement éclairé écrit fourni par un parent ou un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
- Traitement antérieur avec BMN 110.
- Hypersensibilité connue à l'un des composants du BMN 110.
- Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude ou chirurgie majeure prévue pendant la période de traitement de 52 semaines.
- Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
- Maladie ou affection concomitante, y compris, mais sans s'y limiter, une instabilité symptomatique de la colonne cervicale, une compression de la moelle épinière cliniquement significative ou une maladie cardiaque grave qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité, comme déterminé par l'investigateur.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: BMN 110 Hebdomadaire
|
Les patients recevront des perfusions intraveineuses (IV) du médicament à l'étude à une dose de 2,0 mg/kg/semaine sur une période d'environ 4 heures chaque semaine pendant jusqu'à 208 semaines.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité des perfusions de BMN 110 à une dose de 2,0 mg/kg/semaine sur une période de 52 semaines chez des sujets MPS IVA âgés de moins de 5 ans au moment de la première perfusion du médicament à l'étude
Délai: 52 semaines
|
Nombre de participants subissant des événements indésirables
|
52 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement en pourcentage entre le départ et la semaine 52 dans les mesures urinaires de sulfate de kératan
Délai: Du départ à la semaine 52
|
Variation en pourcentage de la ligne de base à la semaine 52 pour les mesures de sulfate de kératan urinaire.
|
Du départ à la semaine 52
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores Z du taux de croissance normalisé
Délai: Du départ à la semaine 52
|
Les changements de croissance au fil du temps seront évalués à l'aide de mesures anthropométriques et de radiographies des membres inférieurs.
Les scores Z sont les scores normalisés dérivés de la moyenne et de l'écart type de la population de référence (un changement positif par rapport à la ligne de base indique que la population s'est rapprochée de la population de référence et représente un résultat positif).
|
Du départ à la semaine 52
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 décembre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2012
Première publication (Estimation)
24 janvier 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 août 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 juillet 2017
Dernière vérification
1 juillet 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MOR-007
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .