Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van BMN 110 bij pediatrische patiënten < 5 jaar met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

12 juli 2017 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een open-label, multinationaal klinisch fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BMN 110 bij pediatrische patiënten jonger dan 5 jaar met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Deze open-label fase 2-studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van wekelijkse infusies van 2,0 mg/kg/week BMN 110 bij pediatrische patiënten, jonger dan 5 jaar op het moment van toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, gediagnosticeerd met MPS IVA (Morquio A-syndroom) tot 208 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minder dan 5 jaar oud op het moment van de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Gedocumenteerde klinische diagnose van MPS IVA op basis van klinische tekenen en symptomen van MPS IVA en gedocumenteerde verminderde GALNS-enzymactiviteit van fibroblasten of leukocyten of genetische tests die de diagnose van MPS IVA bevestigen
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven door ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
  • Eerdere behandeling met BMN 110.
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van BMN 110.
  • Grote operatie binnen 3 maanden voorafgaand aan opname in het onderzoek of geplande grote operatie tijdens de behandelperiode van 52 weken.
  • Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening, inclusief maar niet beperkt tot symptomatische instabiliteit van de cervicale wervelkolom, klinisch significante compressie van het ruggenmerg of ernstige hartziekte die de deelname aan het onderzoek of de veiligheid zou verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 110 per week
Geneesmiddel: BMN 110
Patiënten zullen intraveneuze (IV) infusies van het onderzoeksgeneesmiddel krijgen in een dosis van 2,0 mg/kg/week gedurende een periode van ongeveer 4 uur per week gedurende maximaal 208 weken.
Andere namen:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNEN
  • enzym vervangende therapie
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfaat
  • sulfatase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van infusies van BMN 110 bij een dosis van 2,0 mg/kg/week gedurende een periode van 52 weken bij MPS IVA-proefpersonen jonger dan 5 jaar op het moment van de eerste studie Geneesmiddelinfusie
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van basislijn tot week 52 in urinaire keratansulfaatmetingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Procentuele verandering van baseline tot week 52 voor metingen van keratansulfaat in de urine.
Basislijn tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in genormaliseerde groeisnelheid Z-scores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Veranderingen in de groei in de loop van de tijd zullen worden beoordeeld met behulp van antropometrische metingen en röntgenfoto's van de onderste ledematen. Z-scores zijn de genormaliseerde scores die zijn afgeleid van het gemiddelde van de referentiepopulatie en de standaarddeviatie (een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de populatie dichter bij de referentiepopulatie is gekomen en vertegenwoordigt een positief resultaat).
Basislijn tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

24 januari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MOR-007

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Morquio A-syndroom

Klinische onderzoeken op BMN 110

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren