Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BMN 110 hos pediatriske pasienter < 5 år med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A syndrom)

12. juli 2017 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 2, åpen multinasjonal klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN 110 hos pediatriske pasienter under 5 år med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)

Denne åpne fase 2-studien vil evaluere sikkerheten og effekten av ukentlige 2,0 mg/kg/uke infusjoner av BMN 110 hos pediatriske pasienter, under 5 år på tidspunktet for administrering av den første dosen av studiemedikamentet, diagnostisert med MPS IVA (Morquio A Syndrome) i opptil 208 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Storbritannia
      • Central Manchester, Storbritannia
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mindre enn 5 år ved tidspunktet for den første studiemedikamentinfusjonen
  • Dokumentert klinisk diagnose av MPS IVA basert på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumentert redusert fibroblast- eller leukocytt-GALNS-enzymaktivitet eller genetisk testing som bekrefter diagnosen MPS IVA
  • Skriftlig informert samtykke gitt av foreldre eller juridisk autorisert representant etter at studiens natur er forklart og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
  • Tidligere behandling med BMN 110.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i BMN 110.
  • Større operasjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt større operasjon i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Samtidig sykdom eller tilstand, inkludert men ikke begrenset til symptomatisk ustabilitet i cervikal ryggrad, klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller alvorlig hjertesykdom som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet som bestemt av etterforskeren.
  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingssamsvar eller for ikke å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 110 Ukentlig
Legemiddel: BMN 110
Pasienter vil få intravenøse (IV) infusjoner av studiemedisin i en dose på 2,0 mg/kg/uke over en periode på ca. 4 timer hver uke i opptil 208 uker.
Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av infusjoner av BMN 110 ved en dose på 2,0 mg/kg/uke over en 52-ukers periode hos MPS IVA-individer under 5 år ved tidspunktet for første studie medikamentinfusjon
Tidsramme: 52 uker
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 52 i urinkeratansulfatmål
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Prosentvis endring fra baseline til uke 52 for målinger av keratansulfat i urinen.
Grunnlinje til uke 52
Endring fra baseline i normalisert veksthastighet Z-score
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i vekst over tid vil bli vurdert ved hjelp av antropometriske målinger og røntgenbilder av underekstremiteter. Z-skåre er de normaliserte skårene utledet fra referansepopulasjonens gjennomsnitt og standardavvik (En positiv endring fra baseline indikerer at populasjonen har beveget seg nærmere referansepopulasjonen og representerer et positivt utfall).
Grunnlinje til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

24. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MOR-007

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Morquio A syndrom

Kliniske studier på BMN 110

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere