Tutkimus BMN 110:stä alle 5-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)
keskiviikko 12. heinäkuuta 2017 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaihe 2, avoin, monikansallinen kliininen tutkimus BMN 110:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi alle 5-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)
Tässä avoimessa vaiheen 2 tutkimuksessa arvioidaan viikoittaisten 2,0 mg/kg/viikko BMN 110 -infuusioiden turvallisuutta ja tehoa lapsipotilailla, jotka ovat alle 5-vuotiaita ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antohetkellä ja joilla on diagnosoitu MPS IVA (Morquio A Syndrome) jopa 208 viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Monza, Italia
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Central Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alle 5-vuotias ensimmäisen tutkimuslääkeinfuusion aikaan
- MPS IVA:n dokumentoitu kliininen diagnoosi, joka perustuu MPS IVA:n kliinisiin merkkeihin ja oireisiin ja dokumentoituun fibroblasti- tai leukosyyttien GALNS-entsyymiaktiivisuuteen tai geneettiseen testaukseen, joka vahvistaa MPS IVA:n diagnoosin
- Vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan antama kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Edellinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
- Aikaisempi hoito BMN 110:lla.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 110:n aineosalle.
- Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen saapumista tai suunniteltu suuri leikkaus 52 viikon hoitojakson aikana.
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kohdunkaulan selkärangan epävakaus, kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai vakava sydänsairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 110 BMN viikossa
|
Potilaat saavat tutkimuslääkettä suonensisäisinä (IV) infuusioina annoksella 2,0 mg/kg/vko noin 4 tunnin ajan joka viikko 208 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BMN 110:n infuusioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi annoksella 2,0 mg/kg/viikko 52 viikon ajan MPS IVA -potilailla, jotka olivat alle 5-vuotiaita ensimmäisen tutkimuksen lääkeinfuusion aikaan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 52 virtsan kerataanisulfaattimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 52 virtsan kerataanisulfaattimittauksissa.
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Normalisoidun kasvunopeuden Z-pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Kasvun muutoksia ajan mittaan arvioidaan käyttämällä antropometrisiä mittauksia ja alaraajojen röntgenkuvia.
Z-pisteet ovat normalisoituja pisteitä, jotka on johdettu vertailupopulaation keskiarvosta ja keskihajonnasta (positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa, että populaatio on siirtynyt lähemmäksi vertailupopulaatiota ja edustaa positiivista tulosta).
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. joulukuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. tammikuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 24. tammikuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. elokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOR-007
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .