Исследование BMN 110 у педиатрических пациентов в возрасте до 5 лет с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)
12 июля 2017 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Фаза 2, открытое многонациональное клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности BMN 110 у педиатрических пациентов в возрасте до 5 лет с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)
Это открытое исследование фазы 2 будет оценивать безопасность и эффективность еженедельных инфузий 2,0 мг/кг/нед BMN 110 у педиатрических пациентов в возрасте до 5 лет на момент введения первой дозы исследуемого препарата с диагнозом MPS IVA (синдром Моркио А) до 208 недель.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Monza, Италия
-
-
-
-
-
Central Manchester, Соединенное Королевство
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст менее 5 лет на момент первой инфузии исследуемого препарата
- Документально подтвержденный клинический диагноз МПС IVA, основанный на клинических признаках и симптомах МПС IVA и задокументированном снижении активности фермента GALNS фибробластов или лейкоцитов или генетическом тестировании, подтверждающем диагноз МПС IVA.
- Письменное информированное согласие, предоставленное родителем или законным представителем после объяснения характера исследования и до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
- Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
- Предшествующее лечение BMN 110.
- Известная гиперчувствительность к любому из компонентов BMN 110.
- Серьезная операция в течение 3 месяцев до включения в исследование или запланированная серьезная операция в течение 52-недельного периода лечения.
- Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
- Сопутствующее заболевание или состояние, включая, помимо прочего, симптоматическую нестабильность шейного отдела позвоночника, клинически значимую компрессию спинного мозга или тяжелое сердечное заболевание, которые могут помешать участию в исследовании или безопасности, как определено исследователем.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 110 батов еженедельно
|
Пациенты будут получать внутривенные (IV) инфузии исследуемого препарата в дозе 2,0 мг/кг/нед в течение примерно 4 часов каждую неделю на срок до 208 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость инфузий BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг/неделю в течение 52-недельного периода у пациентов с MPS IVA в возрасте до 5 лет на момент первой инфузии исследуемого препарата
Временное ограничение: 52 недели
|
Количество участников с нежелательными явлениями
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение показателей кератансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем к неделе 52
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Процентное изменение показателей кератансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем к неделе 52.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменение Z-показателей нормализованной скорости роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения роста с течением времени будут оцениваться с помощью антропометрических измерений и рентгенограмм нижних конечностей.
Z-баллы представляют собой нормализованные баллы, полученные из среднего значения референтной популяции и стандартного отклонения (положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на то, что популяция приблизилась к референтной популяции, и представляет собой положительный результат).
|
Исходный уровень до 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 декабря 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 января 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 января 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 августа 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 июля 2017 г.
Последняя проверка
1 июля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MOR-007
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .