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Estudo do BMN 110 em Pacientes Pediátricos < 5 Anos de Idade com Mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A)

12 de julho de 2017 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo clínico multinacional aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do BMN 110 em pacientes pediátricos com menos de 5 anos de idade com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudo aberto de Fase 2 avaliará a segurança e eficácia de infusões semanais de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 em pacientes pediátricos, com menos de 5 anos de idade no momento da administração da primeira dose do medicamento do estudo, diagnosticados com MPS IVA (Síndrome de Morquio A) por até 208 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
  • Itália
      • Monza, Itália
  • Reino Unido
      • Central Manchester, Reino Unido
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Menos de 5 anos de idade no momento da primeira infusão do medicamento do estudo
  • Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA com base em sinais e sintomas clínicos de MPS IVA e redução documentada da atividade da enzima GALNS de fibroblastos ou leucócitos ou teste genético confirmando o diagnóstico de MPS IVA
  • Consentimento informado por escrito fornecido pelos pais ou representante legal autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.

Critério de exclusão:

  • Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
  • Tratamento prévio com BMN 110.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do BMN 110.
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia de grande porte planejada durante o período de tratamento de 52 semanas.
  • Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Doença ou condição concomitante, incluindo, entre outros, instabilidade sintomática da coluna cervical, compressão da medula espinhal clinicamente significativa ou doença cardíaca grave que interferiria na participação no estudo ou na segurança, conforme determinado pelo investigador.
  • Qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 110 Semanal
Medicamento: BMN 110
Os pacientes receberão infusões intravenosas (IV) do medicamento do estudo em uma dose de 2,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas todas as semanas por até 208 semanas.
Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade de infusões de BMN 110 em uma dose de 2,0 mg/kg/semana durante um período de 52 semanas em indivíduos com MPS IVA com menos de 5 anos de idade no momento da primeira infusão do medicamento do estudo
Prazo: 52 semanas
Número de participantes com eventos adversos
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até a semana 52 nas medidas de sulfato de queratano urinário
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alteração percentual da linha de base até a semana 52 para medidas de sulfato de queratano urinário.
Linha de base até a semana 52
Mudança da linha de base em escores Z de taxa de crescimento normalizada
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alterações no crescimento ao longo do tempo serão avaliadas usando medidas antropométricas e radiografias das extremidades inferiores. Os escores Z são os escores normalizados derivados da média e do desvio padrão da população de referência (uma mudança positiva da linha de base indica que a população se aproximou da população de referência e representa um resultado positivo).
Linha de base até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de dezembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

24 de janeiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de julho de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MOR-007

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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