Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av BMN 110 hos pediatriska patienter < 5 år med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

12 juli 2017 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 2, öppen multinationell klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effekten av BMN 110 hos pediatriska patienter under 5 år med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Denna öppna fas 2-studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av veckovisa 2,0 mg/kg/vecka infusioner av BMN 110 hos pediatriska patienter, yngre än 5 år vid tidpunkten för administrering av den första dosen av studieläkemedlet, diagnostiserat med MPS IVA (Morquio A Syndrome) i upp till 208 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Mindre än 5 år vid tidpunkten för den första studieläkemedelsinfusionen
  • Dokumenterad klinisk diagnos av MPS IVA baserad på kliniska tecken och symtom på MPS IVA och dokumenterad reducerad fibroblast- eller leukocyt GALNS-enzymaktivitet eller genetiska tester som bekräftar diagnosen MPS IVA
  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller juridiskt auktoriserad representant efter att studiens natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
  • Tidigare behandling med BMN 110.
  • Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i BMN 110.
  • Stor operation inom 3 månader före studiestart eller planerad större operation under den 52 veckor långa behandlingsperioden.
  • Användning av någon prövningsprodukt eller prövningsmedicinsk utrustning inom 30 dagar före screening, eller krav på undersökningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd, inklusive men inte begränsat till symptomatisk cervikal ryggradsinstabilitet, kliniskt signifikant ryggmärgskompression eller allvarlig hjärtsjukdom som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten enligt utredarens bedömning.
  • Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter försökspersonen för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BMN 110 Veckovis
Läkemedel: BMN 110
Patienterna kommer att få intravenösa (IV) infusioner av studieläkemedlet i en dos av 2,0 mg/kg/vecka under en period av cirka 4 timmar varje vecka i upp till 208 veckor.
Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för infusioner av BMN 110 vid en dos av 2,0 mg/kg/vecka under en 52-veckorsperiod hos MPS IVA-subjekt som är yngre än 5 år vid tidpunkten för första studien läkemedelsinfusion
Tidsram: 52 veckor
Antal deltagare som upplever negativa händelser
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 52 i keratansulfatmått i urinen
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Procentuell förändring från baslinje till vecka 52 för mätningar av keratansulfat i urinen.
Baslinje till vecka 52
Ändring från baslinjen i normaliserade Z-poäng för tillväxttakt
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Förändringar i tillväxt över tid kommer att bedömas med hjälp av antropometriska mätningar och röntgenbilder av nedre extremiteter. Z-poäng är de normaliserade poängen härledda från referenspopulationens medelvärde och standardavvikelse (en positiv förändring från baslinjen indikerar att populationen har flyttat närmare referenspopulationen och representerar ett positivt utfall).
Baslinje till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2012

Första postat (Uppskatta)

24 januari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MOR-007

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Morquio A syndrom

Kliniska prövningar på BMN 110

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera