Badanie BMN 110 u dzieci w wieku < 5 lat z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)
12 lipca 2017 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Otwarte międzynarodowe badanie kliniczne fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BMN 110 u dzieci w wieku poniżej 5 lat z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)
To otwarte badanie fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność cotygodniowych wlewów BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 5 lat w momencie podania pierwszej dawki badanego leku, u których zdiagnozowano MPS IVA (zespół Morquio A) do 208 tygodni.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan
-
-
-
-
-
Monza, Włochy
-
-
-
-
-
Central Manchester, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek poniżej 5 lat w momencie podania pierwszego wlewu badanego leku
- Udokumentowane kliniczne rozpoznanie MPS IVA na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IVA oraz udokumentowanej obniżonej aktywności enzymu GALNS fibroblastów lub leukocytów lub badania genetyczne potwierdzające rozpoznanie MPS IVA
- Pisemna świadoma zgoda udzielona przez rodzica lub przedstawiciela prawnego po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
- Wcześniejsze leczenie BMN 110.
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BMN 110.
- Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowana duża operacja w trakcie 52-tygodniowego okresu leczenia.
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
- Współistniejąca choroba lub stan, w tym między innymi objawowa niestabilność kręgosłupa szyjnego, klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub ciężka choroba serca, która mogłaby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo, zgodnie z ustaleniami badacza.
- Każdy stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BMN 110 tygodniowo
|
Pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) badanego leku w dawce 2,0 mg/kg/tydzień przez okres około 4 godzin co tydzień przez okres do 208 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji infuzji BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień w okresie 52 tygodni u pacjentów z MPS IVA w wieku poniżej 5 lat w momencie pierwszego badania infuzji leku
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w pomiarach siarczanu keratanu w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
|
Zmiana procentowa od wartości początkowej do tygodnia 52 dla pomiarów siarczanu keratanu w moczu.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w znormalizowanych wskaźnikach Z-Scores
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
|
Zmiany wzrostu w czasie zostaną ocenione za pomocą pomiarów antropometrycznych i radiogramów kończyn dolnych.
Wyniki Z to znormalizowane wyniki uzyskane ze średniej populacji referencyjnej i odchylenia standardowego (dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że populacja zbliżyła się do populacji referencyjnej i oznacza pozytywny wynik).
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 grudnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 stycznia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 sierpnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lipca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MOR-007
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .